血友病目前尚無根治的方法，替代治療（輸注血漿、冷沉淀、凝血因子Ⅷ或Ⅸ）是有效的治療措施。血友病患者補(bǔ)充適量的凝血因子后，可與常人一樣生活工作。專家表示，如果在條件允許的情況下，患者在兒童時期最好就堅持規(guī)范治療。趙永強(qiáng)介紹說：“每周定期補(bǔ)充凝血因子，讓體內(nèi)的凝血因子有保障，患者的生活就能夠接近正常人?！庇绕涫轻槍?8歲以下的患者，如果做到了預(yù)防出血，患者出血的次數(shù)會減少，導(dǎo)致骨骼變形幾率也會降低，從而可以盡量避免患者的殘疾幾率，極大地減輕家庭和社會負(fù)擔(dān)。然而，目前我國血友病治療最大的問題是不規(guī)范引發(fā)的致殘致死。首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血友病中心吳潤暉教授說，在發(fā)達(dá)國家，血友病的治療方法有兩種：一種是按需治療，另一種是預(yù)防治療。由于經(jīng)濟(jì)條件的不同，發(fā)達(dá)國家對血友病的診斷率更高，血友病的防治系統(tǒng)也較好，患者可以得到很好的治療，所以他們按需治療的情況很好。而在我國，據(jù)一項針對我國兒童醫(yī)院就診的189個年齡小于6歲的兒童統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，這些患者的診斷要延遲將近1年；即使已經(jīng)確診的患兒，也不一定能夠得到較好的治療。另外，這些年齡小于6歲的孩子，確診是血友病后，90%在出血的時候沒有得到任何治療。有60%~70%的兒童，接受的是小劑量治療，而不是正規(guī)的足量治療，從而造成治療效果不佳。專家表示，血友病患兒如果未經(jīng)治療，6歲就可能有嚴(yán)重病變；如果再不治療，就有可能致殘。

　　國外目前普遍認(rèn)為輕度的血友病患者是不需要預(yù)防治療的，只有重度患者需要預(yù)防治療。吳潤暉說，在我國，重度患兒到6歲時幾乎都已經(jīng)出現(xiàn)關(guān)節(jié)病變，而且這種關(guān)節(jié)病已經(jīng)有兩個關(guān)節(jié)受累。這些兒童如果再不治療將來肯定會致殘。

　　治療需補(bǔ)充凝血因子

　　血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，根據(jù)國際流行病學(xué)統(tǒng)計，其發(fā)病率為1/5000~10000（男性），女性患者極少見。據(jù)中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會副主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院血液科主任趙永強(qiáng)教授介紹，血友病是由于基因缺陷導(dǎo)致患者體內(nèi)合成的凝血因子Ⅷ或Ⅸ等出現(xiàn)異常，不能像正常人一樣完成止血的過程。因此，這些人在外傷、手術(shù)的時候會發(fā)生出血過多的情況，嚴(yán)重時導(dǎo)致自發(fā)性出血。血友病的嚴(yán)重程度由患者體內(nèi)的凝血因子Ⅷ水平?jīng)Q定，70%的血友病患者凝血因子Ⅷ水平不足正常的1%，即屬于重型血友病，會有自發(fā)性出血的現(xiàn)象；凝血因子Ⅷ水平達(dá)到5%的患者為輕型血友病，他們在無外傷和外科手術(shù)的情況下一般很少發(fā)生出血。

　　中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授說，血友病癥狀主要是因?yàn)槌鲅獙?dǎo)致，如果是肌肉出血會壓迫神經(jīng)，導(dǎo)致肢體功能受損；如果是關(guān)節(jié)出血，會導(dǎo)致關(guān)節(jié)腫脹，最終導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形或者關(guān)節(jié)強(qiáng)直；如果是頭顱或者消化道出血，會危及患者生命。他提示說，當(dāng)孩子出現(xiàn)關(guān)節(jié)腫脹或疼痛；平時活潑的兒童突然不想走路，或者一碰到關(guān)節(jié)部位就哭，皮下發(fā)現(xiàn)有硬結(jié)時，家長應(yīng)及時帶他去醫(yī)院進(jìn)行常規(guī)的出凝血檢查，就可以發(fā)現(xiàn)是否患有血友病。

　　出血傾向時刻威脅患者

　　藥貴且短缺成難點(diǎn)

　　對于造成目前這種治療現(xiàn)狀的原因，專家認(rèn)為主要有費(fèi)用較高及藥品短缺等因素。據(jù)吳潤暉介紹，對于重癥血友病患者，如果采用預(yù)防方案治療，一個10公斤的1歲左右患兒補(bǔ)充凝血因子Ⅷ，按照25單位/公斤體重，每周3次，每周大約需花費(fèi)3000元，每年大約15萬元。隨著年齡增長，體重增加，費(fèi)用還將更高。這樣的費(fèi)用對我國普通家庭來說是難以負(fù)擔(dān)的。

　　除了費(fèi)用之外，另一個更難以解決的問題是凝血因子藥物的短缺。據(jù)衛(wèi)生部的有關(guān)資料介紹，隨著血友病患者替代治療的需求越來越大，凝血因子的藥物供應(yīng)相對緊張。針對這一情況，衛(wèi)生部和國家食品藥品監(jiān)督管理局一道積極協(xié)調(diào)凝血因子Ⅷ生產(chǎn)企業(yè)采取增加原料血漿采集量、進(jìn)行冷沉淀調(diào)撥生產(chǎn)等措施提高藥物產(chǎn)量。2010年國產(chǎn)凝血因子Ⅷ供應(yīng)量較前兩年有了明顯提高，全年共生產(chǎn)FⅧ39.7萬瓶（以200單位/瓶計算）。北京、天津、上海、廣東等省市血友病患者用藥緊張的狀況得到一定緩解。而楊仁池認(rèn)為，這對全國眾多的血友病患者來說，還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠，即使按需治療也不夠。

　　據(jù)了解，目前我國很多地區(qū)已將血友病的治療藥物納入到醫(yī)保目錄中，同時也將血友病納入到門診特種病當(dāng)中，這在一定程度上減輕了患者的經(jīng)濟(jì)困難，保證他們能正常用藥。但是由于我國地域?qū)拸V，醫(yī)保政策還不能全部統(tǒng)一，很多地區(qū)的患者還未能享受到醫(yī)保的優(yōu)惠政策。隨著我國經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和政府的重視，藥品供應(yīng)的加強(qiáng)和醫(yī)保制度的完善，專家們相信血友病的防治將會越來越好。楊仁池表示，最關(guān)鍵的一點(diǎn)是，任何一種疾病的防治，政府的關(guān)注就是成功的開始。當(dāng)藥品的供應(yīng)、醫(yī)保制度進(jìn)一步加強(qiáng)和完善，我國血友病的治療也必將向發(fā)達(dá)國家靠攏，將會有更多的患者獲得治療；隨著治療的進(jìn)一步規(guī)范，患兒出現(xiàn)關(guān)節(jié)病變的現(xiàn)象必將越來越少，他們的生活質(zhì)量也將會一步步提升。

　　患者需要正確的康復(fù)知識

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　　患者需要正確的康復(fù)知識

　　雖然血友病治療費(fèi)用較多，藥品供應(yīng)尚不足，但血友病患者依然不應(yīng)放棄康復(fù)的希望。世界血友病聯(lián)盟護(hù)理委員會委員、北京協(xié)和醫(yī)院血液科李魁星從護(hù)理的角度向血友病患者介紹了日常生活中的注意點(diǎn)。她說，首先，血友病患者不應(yīng)該服用含有阿司匹林類的藥物，這容易導(dǎo)致出血；也不能進(jìn)行肌肉注射，因?yàn)檫@就相當(dāng)于外傷刺激，可能引發(fā)新的肌肉出血。其次，平時飲食應(yīng)注意吃魚時不要被魚刺卡著，一旦魚刺卡在喉嚨，可導(dǎo)致喉內(nèi)出血引起窒息、死亡。

　　對于有些家長讓患兒一直臥床休息的做法，李魁星表示否定，因?yàn)榛颊咭恢碧芍瑫辜∪馕s，對關(guān)節(jié)的支撐就會更差，更容易發(fā)生出血。她說，患兒可以進(jìn)行一些安全、適當(dāng)?shù)倪\(yùn)動，比如游泳和騎自行車，這都是關(guān)節(jié)不負(fù)重的運(yùn)動，對患者是安全的。很多血友病患者很少出門，這也是不正確的，因?yàn)椴怀鲩T就難以曬到太陽，從而容易發(fā)生骨質(zhì)疏松。