SJIA是一種發(fā)生在兒童中的罕見且威脅生命的疾病，具有顯著的全身性炎癥的特征，主要包括發(fā)生峰形熱，皮疹，肝、脾腫大和發(fā)炎等。FDA藥品評價與研究中心呼吸、過敏以及風(fēng)濕科產(chǎn)品辦公室主任Badrul Chowdhury說：“Actemra新適應(yīng)證為患有這種罕見病的兒童提供了首個獲批的治療方法。”

　　一項(xiàng)有對照的國際多中心臨床試驗(yàn)證明了Actemra的安全性和有效性。該試驗(yàn)納入的112名患者每兩周應(yīng)用一次Actemra或安慰劑。受試者包括對非甾體抗炎藥和類固醇無充分應(yīng)答或者不能服用的2~17歲的SJIA患者。

　　治療組85%的患者對Actemra的治療有應(yīng)答，安慰劑組則為24%。美國風(fēng)濕病學(xué)院對“應(yīng)答”的定義是對JIA的治療至少達(dá)到30%的改善并且7天內(nèi)無發(fā)熱癥狀。

　　在長期隨訪期間，接受Actemra的SJIA患者中出現(xiàn)3例巨噬細(xì)胞活化綜合征。FDA在Actemra的說明書中標(biāo)示有導(dǎo)致嚴(yán)重感染的黑框警告，提醒接受Actemra治療的患者如出現(xiàn)嚴(yán)重感染應(yīng)停止Actemra的治療直到感染被控制住。

　　部分實(shí)驗(yàn)室的臨床檢測結(jié)果顯示，服用Actemra的患者，肝測試、血細(xì)胞數(shù)、膽固醇等相關(guān)指標(biāo)會發(fā)生改變，應(yīng)通過常規(guī)血液檢查監(jiān)控這些變化。在SJIA受試者中最常見的副作用主要為上呼吸道感染、頭痛、咽喉痛、腹瀉。 

　　Actemra由羅氏公司位于舊金山的基因科技公司上市。