致力于心血管疾病藥物研發(fā)的生物制藥公司Celladon日前宣布，該公司治療心力衰竭的藥物Mydicar獲得了美國FDA的快速審評資格。這意味該公司可以隨時向FDA遞交或者補充有關(guān)該藥臨床研究的數(shù)據(jù)，而不必排隊等待審查。

    快速審評通道可以使美國FDA加速了解治療嚴重疾病的藥品或生物制品有無嚴重的、或危及生命的不良反應(yīng)，從而判斷是否能滿足潛在的醫(yī)療需求。快速審評政策的一個重要作用就是加強FDA和研發(fā)公司的早期溝通，共同提高成功開發(fā)新產(chǎn)品的效率。

    名為CUPID的Ⅱ期臨床研究結(jié)果證實Mydicar將成為治療慢性晚期心力衰竭患者的重要藥物。在這項為期6個月的研究中，本品達到了關(guān)鍵終末點目標而且安全性也值得肯定。

    另外，在單劑量注射本品后12月的隨訪研究中，本品治療組與安慰劑對照組相比，患者出現(xiàn)嚴重心血管不良反應(yīng)的風險降低了88%，這些不良嚴重不良反應(yīng)包括死亡、需要左心室輔助裝置、心臟移植，心力衰竭惡化，以及因心臟病再次入院等情況。

    此外，在這項12月的研究中，Mydicar高劑量治療患者的平均住院時間為0.4天，安慰劑對照患者則為4.5天。因心力衰竭住院的患者大多在65歲以及65歲以上。

    心力衰竭是一種進行性疾病，本品可以有效控制心力衰竭的癥狀，臨床研究中發(fā)現(xiàn)本品可以使患者的運動耐量，血清生物標記以及心臟功能得到根本性的改變，而與之相比，對照組患者以上參數(shù)卻在惡化。同時在臨床研究中，Mydicar沒有出現(xiàn)明顯的不良反應(yīng)。

    Mydicar是一種基因靶向酶代替治療藥物，可恢復(fù)SERCA2a蛋白的水平，調(diào)節(jié)鈣循環(huán)和提高心臟收縮性。