3年前，歌手Kristie Salerno Kent在一次演出結(jié)束后，前往機場準(zhǔn)備回家，在安檢口排隊時突然感到腿腳麻木。這位38歲的音樂家患有多發(fā)性硬化癥（MS），她說：“從腰部往下，我覺得自己好像是在試圖穿越一碗燕麥粥?！痹诓话埠蛯擂蔚臓顟B(tài)下，當(dāng)時她坐在輪椅上被帶到登機口。

    3個月后，她又經(jīng)歷了一次病情發(fā)作。當(dāng)時，她在接受電視直播采訪，卻突然失去了說話的能力。她說：“我的嘴巴好像被塞入了大理石。我一直試圖對記者說‘對不起’，但根本就不能發(fā)出任何聲音?！?

    很顯然，Salerno Kent正在使用的預(yù)防病情發(fā)作的藥物失去了治療效果，為此，她的醫(yī)生建議她改用Tysabri，這是一只療效更強大的緩解病情的新藥，可以降低MS復(fù)發(fā)的嚴(yán)重性和發(fā)作頻率。Salerno Kent也開始服用Ampyra，該藥于去年年初獲批用于治療MS癥。自那時起，Salerno Kent的病情就一直沒有發(fā)作。

    治療現(xiàn)狀正在改觀

    在經(jīng)歷了幾十年對MS所做的基礎(chǔ)研究工作后，過去5年來一批精良的新藥被快速推向市場，這些藥物正在改變MS的治療方式，并給患者帶來了新的希望。

    美國多發(fā)性硬化癥學(xué)會首席研究員Timothy Coetzee說：“對多發(fā)性硬化癥的治療，從20年前沒有相應(yīng)的治療藥物到現(xiàn)在擁有了多種治療選擇。人們越來越認(rèn)識到MS正在成為一種可控的疾病?！?

    如果患上MS，那么患者的免疫系統(tǒng)會損害大腦和脊髓部位的神經(jīng)元，攻擊隔離這些神經(jīng)的髓鞘。大約85%的患者最初所患的是復(fù)發(fā)-緩解型MS，其特點是急性發(fā)作或疾病會導(dǎo)致大腦部位形成病灶，并影響患者行走、觀看和控制膀胱的能力，以及帶來其他神經(jīng)損傷。

    這些疾病的發(fā)作時間較短，患者通常會得到恢復(fù)。但是，一半以上的患者最終會發(fā)展成為進展型MS，導(dǎo)致有些功能永久喪失。一旦出現(xiàn)這種情況，很多治療將是無效的。但是，新開發(fā)的藥物也許能減緩（甚至可能防止）疾病的發(fā)展，而這種發(fā)展進程曾經(jīng)被認(rèn)為對許多患者來說是不可避免的。

    Coetzee說：“我們目前所擁有的藥物正在改變MS治療領(lǐng)域的本來面貌?！爆F(xiàn)在，醫(yī)生可以從8種緩解疾病的藥物中進行選擇。其中一些藥物還可以防止腦神經(jīng)元死亡。

    在MS的具體癥狀方面也取得了進展。過去2年來，已經(jīng)有3只藥物獲準(zhǔn)專門用于治療MS：其中，Ampyra能改善患者的行走能力；Nuedexta用于治療患者無法控制的大笑或哭泣；Botox用于治療患者的尿失禁和上肢痙攣。

    克利夫蘭診所Mellen多發(fā)性硬化癥治療和研究中心主任Richard Rudick說：“我們正在力爭讓患者處于健康狀態(tài)，也就是說讓一些MS患者通過使用一種藥物，避免患上MS?！?

    第一代MS治療藥物主要包括經(jīng)由注射或輸液的免疫抑制干擾素，這些藥物的使用目前仍很廣泛，它們將疾病的復(fù)發(fā)率降低了大約1/3。新一代藥物更加精良，它們攻擊的是與MS有關(guān)的特定分子，而不是簡單地壓制免疫系統(tǒng)，減少大腦部位的炎癥。

而早在2010年，第一只口服MS藥物Gilenya獲批上市，研究數(shù)據(jù)顯示，該藥可以將疾病的復(fù)發(fā)率降低55%。

    而功效最強大的藥物Tysabri可以將疾病的復(fù)發(fā)率降低大約70%，但是，它也會帶來一種小風(fēng)險事件：由一種常見病毒引起的致命性腦部感染?；颊咭苍S要篩查這種病毒抗體，對那些不具有抗體跡象的患者來說，遭受感染的風(fēng)險被認(rèn)為是相當(dāng)?shù)偷?，他們將使用該藥進行治療。

    警惕藥物風(fēng)險

    專家表示，目前至少有其他4種具有不同治療機理的藥物處于Ⅲ期臨床試驗階段，它們可能會在未來1年內(nèi)獲批。其中一些藥物通過保護神經(jīng)免遭損傷來發(fā)揮治療作用。

    克利夫蘭診所的Rudick說：“目前，制藥行業(yè)開發(fā)藥物的方向是抑制或停止神經(jīng)退化性進程，我們認(rèn)為，這種神經(jīng)退化是導(dǎo)致患者行走困難的主要原因，使得患者離不開輪椅?！?

    其中一只新的神經(jīng)保護藥物名為BG-12，它在2011年10月于荷蘭阿姆斯特丹召開的國際MS年度會議上引起廣泛關(guān)注。研究人員報告說，在為期2年的時間里，使用該藥的患者疾病復(fù)發(fā)率降低了53%，永久性殘疾的降低率遠(yuǎn)大于30%。與Gilenya等具有同樣功效的藥物相比，BG-12引起的副作用似乎更少。

    科羅拉多大學(xué)神經(jīng)病學(xué)臨床研究主任Timothy L. Vollmer表示，這只藥物也許將完全取代干擾素。

    雖然許多醫(yī)生出于低風(fēng)險考慮，開始時大多讓患者使用干擾素進行治療，但現(xiàn)在，越來越多的人認(rèn)識到，對患者盡早采用新藥進行積極治療可以保護大腦神經(jīng)元，并可能防止疾病發(fā)展。

    但是，MS的治療仍很困難，許多治療藥物會產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用并帶來其他風(fēng)險?；颊叩牟∏橐圆煌乃俣劝l(fā)展，疾病癥狀在各個患者之間也多有不同。

    紐約Montefiore醫(yī)學(xué)中心神經(jīng)內(nèi)科助理教授Jerome Graber表示，最大的困惑是存在很大的不確定性，“我還無法預(yù)測哪些患者的病情將會發(fā)展，以及治療某些患者的最好方法是什么?！?

    盡管如此，一些患者開始有了更具希望的治療手段。比如，在SalernoKent開始使用Tysabri和Ampyra后，她的行走能力改善到足以可以遠(yuǎn)足，她的說話問題得到了解決，當(dāng)她在舞臺上唱歌時，變得更有信心。

    Salerno Kent說：“我們現(xiàn)在有了那么多的治療選擇。我認(rèn)識到，我們再也不必因為患上MS而放棄生活質(zhì)量。我們曾經(jīng)擔(dān)心病情會隨著時間的推移而惡化，但現(xiàn)在我知道，這種情況不會再發(fā)生了?！?/P>