2011年對制藥行業(yè)來說是一個“多事之秋”，行業(yè)在推出前景看好的治療藥物上似乎顯得略為平淡。

    Gilenya：副作用引關(guān)注

    2011年4月，當諾華生產(chǎn)的藥物Gilenya在英國上市時，成為該國市場上第一只用于治療多發(fā)性硬化癥（MS）的口服藥物。

    這是MS治療領(lǐng)域取得的一個重大進步，預(yù)計在未來幾年中，這一領(lǐng)域?qū)霈F(xiàn)更多的競爭對手。Gilenya（fingolimod）被用來治療高度活躍的復(fù)發(fā)-緩解型多發(fā)性硬化癥（在β干擾素注射藥物治療失敗之后），但患者的病情還沒有嚴重到足以需要輸液治療。

    一名患者使用Gilenya治療的費用每年平均為19665英鎊，這其中包括患者在使用第一劑藥物時的一次性觀察費用502英鎊。總的來說，其治療費用要比它最接近的競爭對手——Biogen公司生產(chǎn)的輸液治療藥物Tysabri（natalizumab）便宜。

    Gilenya在臨床試驗階段給人留下了深刻印象，其中一項重要研究顯示，與干擾素β-1AIM相比，Gilenya使MS在1年內(nèi)的復(fù)發(fā)率降低了52%。但是，它確實會引發(fā)一些常見的、潛在性嚴重副作用，其中包括心臟節(jié)律不規(guī)則以及腸胃炎。出于這些原因，諾華將被要求添加Gilenya的一項藥物警戒。

    Benlysta：將開展上市后評價

    2011年3月，葛蘭素史克（GSK）與人類基因組科學（HGS）公司合作研發(fā)的狼瘡治療藥物Benlysta在美國獲批上市，但是從長遠來看，如果它想繼續(xù)留在市場上銷售，將必須證明其具有安全記錄。

    Benlysta是FDA過去50多年來批準的第一只狼瘡治療新藥，由于認識到該藥可能將是這一疾病治療領(lǐng)域取得的一大進步，F(xiàn)DA在對它的審批中運用了快速通道。

    Benlysta（belimumab）可被用于患自身抗體陽性的系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）成年人的治療。狼瘡是一種潛在致命性自身免疫性疾病，美國大約有30萬~150萬名患者，這一疾病更多地影響到女性特別是非洲裔美國婦女。

    在獲得優(yōu)先審核資格之后，很顯然，Benlysta將不得不接受進行周期更長的上市銷售后研究的要求，F(xiàn)DA也希望得到該藥物更多的安全和療效方面的信息，并針對該藥可能出現(xiàn)的副作用向患者發(fā)出警告。

    GSK和HGS需要編制用藥指導，以向患者告知與Benlysta有關(guān)的風險，并開展另外一項臨床試驗工作，對該藥用于特定患者群的安全性和有效性作進一步評價。

    Eliquis：爭奪市場主導權(quán)

    輝瑞和百時美施貴寶希望它們研發(fā)的口服抗凝血劑新藥Eliquis（apixaban）將被證明是同類產(chǎn)品中最好的。

    Eliquis將與拜耳的Xarelto（rivaroxaban），以及勃林格殷格翰的Pradaxa（dabigatran）爭奪市場主導權(quán)，后2只藥物目前已被大家廣泛接受，并獲得更多批準。

在歐洲，Eliquis被批準用于預(yù)防成年患者的靜脈血栓栓塞（VTE），這些患者已經(jīng)接受了選擇性的髖關(guān)節(jié)或膝關(guān)節(jié)置換手術(shù)。

    Plavix：有效預(yù)防因心血管病死亡

    對賽諾菲和百時美施貴寶生產(chǎn)的Plavix（clopidogrel）來說，阿斯利康開發(fā)的口服抗血小板藥物Brilique（ticagrelor）是一個新的更強有力的競爭對手。

    阿斯利康所做的PLATO研究顯示出它的優(yōu)越性：對54名急性冠狀動脈綜合征（ACS）患者采用Brilique而非Plavix治療1年，可以預(yù)防1起動脈粥樣硬化事件的發(fā)生，對91名患者進行治療，可以預(yù)防1起心血管死亡事件的發(fā)生，不會增加嚴重出血危險。

    雖然存在出血危險性，但是去年7月份，美國FDA仍批準了該藥（美國市場被稱為Brilinta）。預(yù)計該藥的年銷售額最高可達20億美元左右。阿斯利康準備開始為進一步的研究招募患者，這項針對Brilique的新研究面向的是過去1~3年中有1次心臟病發(fā)作的患者。

    Victrelis&Incivek：兩種新藥上市

    2011年，制藥行業(yè)給丙型肝炎患者帶來了2只突破性新藥。

    去年5月，默沙東開發(fā)的Victrelis（boceprevir）和強生/Vertex公司開發(fā)的Incivek（telaprevir）在美國市場同時上市。

    這2只藥物都是口服蛋白酶抑制劑，當加入到現(xiàn)有的標準治療藥物中時，它們有望大大改善丙型肝炎的治療狀況。目前，全世界大約有2.7億~3億人患有丙型肝炎。

    有分析人士預(yù)測，Incivek將占據(jù)上風，因為它顯示出更高的治愈率，并且給藥方式快捷簡單。但是，由于Vertex公司此前從來沒有向市場上推出過藥物，在美國市場上，它將必須面對來自默沙東及其新的美國營銷合作伙伴羅氏公司的強大競爭。

    Vertex對其產(chǎn)品優(yōu)越性的信心體現(xiàn)在價格上，使用該藥一個療程即12周，費用為49200美元。這一費用比Victrelis高得多，它相當于使用Victrelis整個療程48周的費用。

    Incivek已經(jīng)有了最好的開端，去年5~10月，該藥實現(xiàn)銷售額4.2億美元，而同一時期，Victrelis的銷售額僅為3100萬美元。

    Zytiga：延長患者生存期

    2011年5月，F(xiàn)DA批準了新藥Zytiga，該藥被用于治療最難治療的前列腺癌病例。Zytiga由強生子公司CentocorOrthoBiotech銷售，與現(xiàn)有治療藥物相比，它已經(jīng)顯示出可以幫助晚期前列腺癌男子延長生命的優(yōu)勢。

    這種口服藥物與強的松結(jié)合在一起，供轉(zhuǎn)移性前列腺癌患者使用，且這些患者此前已在用化療藥物（包括多烯紫衫醇）進行治療。

分析人士預(yù)測，Zytiga的銷售峰值將達到8億~10億美元，它將與新近進入前列腺癌治療市場的另一只新藥——賽諾菲生產(chǎn)的Jevtana展開競爭。Jevtana是一種傳統(tǒng)化療制劑，而Zytiga是一種口服治療藥物，這應(yīng)該會給它帶來優(yōu)勢。

    Zytiga通過抑制雄性激素發(fā)揮治療作用，雄性激素會幫助促進腫瘤生長。該藥則是一種口服雄性激素生物合成抑制劑，可以抑制CYP17酶復(fù)合體，這種酶可以刺激睪丸、腎上腺和腫瘤組織生成雄性激素。

    試驗表明，與“安慰劑+強的松”相比，將Zytiga與強的松結(jié)合在一起使用可以讓患者的死亡危險性降低35%，中位生存期延長3.9個月。在最新的一項分析中，研究結(jié)果與中期分析大致相同，使用Zytiga的患者中位生存期延長了4.6個月。

    Yervoy：瞄準最致命病癥

    用于治療晚期黑素瘤的新藥Yervoy已被譽為治療這種致命疾病的重大突破。

    去年3月，由百時美-施貴寶開發(fā)的這只新藥獲得FDA批準，隨后該藥于去年7月獲得歐洲監(jiān)管部門的批準。Yervoy是第一只可以延長患者總生存期的治療藥物，但是它也可能會產(chǎn)生非常嚴重的副作用。由于研究發(fā)現(xiàn)接受Yervoy治療的患者中有13%出現(xiàn)了嚴重的自身免疫反應(yīng)，F(xiàn)DA已經(jīng)針對該藥發(fā)出了“黑框”警告。這些副作用包括結(jié)腸炎、肝炎、皮炎（其中包括毒性表皮溶解癥）、神經(jīng)變性病和內(nèi)分泌失調(diào)。Yervoy（ipilimumab）已經(jīng)被批準為晚期、無法手術(shù)的或轉(zhuǎn)移性黑素瘤的一線和二線治療藥物，這是一種最致命和發(fā)展最迅速的皮膚癌。

    分析人士預(yù)測，Yervoy的銷售額到2015年將達到8.2億~17億美元。美國作出批準決定是基于該藥的III期試驗結(jié)果，在試驗中，Yervoy可以讓患者的中位總生存期（這是開展腫瘤學試驗的一個黃金標準）延長10個月，而使用一種實驗性癌癥疫苗GP-100時，生存期僅延長6個月。

    每3個星期，患者接受一次Yervoy注射，時間長達90分鐘，整個療程需要注射4次，費用為12萬美元。Yervoy將成為美國市場上價格最昂貴的藥物之一。分析人士預(yù)測它每年的銷售峰值將達到約14億美元。

    羅氏開發(fā)的Zelboraf（vemurafenib）被用來治療BRAF呈陽性的黑素瘤，該藥于去年8月獲批。通過攻擊BRAF陽性變異，Zelboraf可以治療大約一半的晚期黑素瘤患者，預(yù)計該藥年銷售峰值將達到約8億美元。