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用基因療法治療遺傳性眼病效果顯著

中國虎網 2012/7/28 13:42:53 來源: 未知
         美國研究人員日前在《科學·轉化醫(yī)學》雜志上報告說,3名遺傳性眼病患者接受基因療法治療后,視力顯著提高且無排異反應等不良情況發(fā)生。這為利用基因療法治療其他視網膜病變帶來了希望。     這3名患者患有罕見眼疾——萊貝爾先天黑內障。這種病通常在患者年幼時發(fā)作,患者視網膜細胞的一種基因發(fā)生變異,致使視力嚴重下降、眼球活動異常。到二三十歲時,患者可能完全失明。賓夕法尼亞大學和費城兒童醫(yī)院研究人員利用腺病毒載體將修正基因RPE65植入患者眼球內,病毒將感染視網膜患病細胞,將變異基因“重寫”為正?;颉?     出于謹慎,研究人員最初僅為每名患者視力較差的一只眼進行了治療,經過幾年的觀察確認安全性和有效性后,研究人員又利用同樣方法對患者另一只眼進行了治療。治療后患者能辨認出人臉,而這是接受治療前做不到的,并且患者對弱光的敏感度顯著提高。
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