由于引發(fā)心臟和腎臟疾病等風(fēng)險，F(xiàn)DA稱，葛蘭素史克、默沙東和Ariad公司生產(chǎn)的某類抗癌藥物的風(fēng)險大于治療益處   　　3月17日，美國FDA對外稱，雖然葛蘭素史克生產(chǎn)的Votrient可以防止肉瘤在軟組織內(nèi)部擴(kuò)散，但該藥不會延長患者的生命。而由默沙東和Ariad開發(fā)的Ridaforolimus也未能使患者延長存活期，或阻止疾病的發(fā)展。   　　首批罕見癌癥治療藥   　　如果Votrient和Ridaforolimus獲得批準(zhǔn)，它們將成為首批用來治療這種罕見癌癥的靶向藥物，這種癌癥會侵入肌肉、肌腱等軟組織以及胃部和腸道外的脂肪。目前，針對肉瘤往往采用化療治療方法。   　　根據(jù)FDA提供的資料，被確診為軟組織肉瘤的患者如果病情已經(jīng)擴(kuò)散，他們的中位數(shù)生存期大約為一年。   　　FDA顧問委員將在近日召開會議，對這類藥物進(jìn)行評審。FDA預(yù)計將分別在5月6日和6月5日對葛蘭素史克的Votrient和默沙東/Ariad公司的Ridaforolimus作出相應(yīng)決定。   　　美國每年約有1萬例軟組織肉瘤得到確診。軟組織肉瘤大約有50種，它不同于由細(xì)胞引起的癌癥，大多數(shù)肉瘤發(fā)生在手臂和腿部，或內(nèi)臟器官。   　　肉瘤也會在骨組織處發(fā)展。每年大約有2500例新的此類肉瘤得到確診。默沙東和Ariad公司開發(fā)的實驗性藥物Ridaforolimus也將用來治療骨肉瘤。   　　腫瘤學(xué)專家表示，20%～25%的患者可通過化療有效縮小腫瘤。一旦腫瘤擴(kuò)散，只有極少數(shù)患者可被治愈。   　　在極少數(shù)情況下，肉瘤會在胃部和小腸處發(fā)展。目前，有兩個藥物被批準(zhǔn)治療胃腸道肉瘤，它們是輝瑞的Sutent和諾華的格列衛(wèi)。   　　是否延長生存期   　　FDA稱，雖然葛蘭素史克的Votrient可以增加無疾病發(fā)展的生存期，但它對患者總的生存期并不會產(chǎn)生明顯影響。而Ridaforolimus在增加無疾病發(fā)展的生存期方面，與安慰劑之間的差異很小。FDA要求顧問委員會對這兩個藥物進(jìn)行評估。   　　葛蘭素史克的Votrient其化學(xué)名為pazopanib。該公司稱，Votrient能讓患者在疾病停止發(fā)展的過程中生存4.6個月（比安慰劑長3.1個月）。2009年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Votrient治療晚期腎細(xì)胞癌。   　　市場對擴(kuò)大Votrient的批準(zhǔn)范圍感到“相當(dāng)興奮”。這是一種口服藥物，它可以阻斷向癌細(xì)胞發(fā)送生長信號的蛋白質(zhì)。   　　根據(jù)默沙東發(fā)表的聲明，患者使用Ridaforolimus之后，中位數(shù)無疾病發(fā)展的生存期達(dá)到17.7個星期（或者比安慰劑長3.1個星期）。最后階段的試驗對711名患者進(jìn)行了研究，這些患者要么患上軟組織肉瘤（并且疾病已擴(kuò)散到其他部位），要么患上骨肉瘤（此前對化療有積極反應(yīng)）。   　　其中347名患者使用Ridaforolimus。   　　默沙東對研究數(shù)據(jù)做出了不同的解釋。公司計劃告訴FDA顧問委員會：在延長患者的無疾病發(fā)展的生存期方面，Ridaforolimus要比安慰劑長6個星期，具有臨床意義。   　　默沙東負(fù)責(zé)在腫瘤學(xué)領(lǐng)域開發(fā)Ridaforolimus，并在全球范圍內(nèi)實施該藥的商業(yè)化，而Ariad公司在美國市場上擁有該藥的共同促銷權(quán)。（作者：Anna Edney）