11月2日，歐洲藥監(jiān)機(jī)構(gòu)首次批準(zhǔn)了由荷蘭一家小型生物技術(shù)公司UniQure生產(chǎn)的基因治療藥物Glybera，該藥被用來(lái)治療遺傳性疾病脂蛋白脂酶缺乏癥（LPLD），這對(duì)修補(bǔ)基因缺陷的新穎醫(yī)療技術(shù)領(lǐng)域來(lái)說(shuō)，無(wú)疑具有里程碑意義。   　　創(chuàng)高價(jià)藥記錄   　　歐洲委員會(huì)的正式批準(zhǔn)，為Glybera在明年夏季上市鋪平了道路，目前，該藥的費(fèi)用為120萬(wàn)歐元（約160萬(wàn)美元），創(chuàng)下了現(xiàn)代高價(jià)藥的新紀(jì)錄。   　　在經(jīng)歷了20多年的臨床試驗(yàn)和一系列失敗之后，Glybera的獲批將極大提升基因治療領(lǐng)域的市場(chǎng)前景。   　　UniQure公司表示，未來(lái)會(huì)有更多這樣的藥物研發(fā)公司跟進(jìn)，并認(rèn)為基因藥物的定價(jià)是合理的。“因?yàn)樗鼈兛梢曰謴?fù)自然的身體功能，并不只是提供短期的修復(fù)。”公司首席執(zhí)行官喬恩·愛(ài)德格（Joern Aldag）說(shuō)，與傳統(tǒng)蛋白質(zhì)替代戰(zhàn)略相比，基因藥物為患者提供了更大的臨床益處。   　　LPLD的發(fā)病率至多為百萬(wàn)分之一、二。LPLD患者無(wú)法處理血液中的顆粒脂肪，可能會(huì)發(fā)生急性和潛在致命性胰腺炎。目前，UniQure正在與政府部門(mén)合作，計(jì)劃在明年下半年推出Glybera之前，形成定價(jià)戰(zhàn)略，該藥的價(jià)格在歐洲各國(guó)將沒(méi)有統(tǒng)一定價(jià)。   　　一次性付款   　　愛(ài)德格表示，一些國(guó)家希望采取“治療時(shí)一次性付款”的措施，而一些國(guó)家對(duì)5年里每年收取約25萬(wàn)歐元的年金制感興趣。這種年度收費(fèi)的做法令Glybera與其它罕見(jiàn)疾病藥物的價(jià)格相當(dāng)，如賽諾菲旗下部門(mén)健贊生產(chǎn)的戈謝病治療藥物Cerezyme。   　　UniQure計(jì)劃向美國(guó)、加拿大和其它市場(chǎng)的監(jiān)管部門(mén)申請(qǐng)Glybera上市。   　　1990年，全球第一只針對(duì)罕見(jiàn)疾病“嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病”（SCID）的基因藥物臨床試驗(yàn)取得成功，由此，通過(guò)用正常工作基因取代有缺陷的基因來(lái)治療疾病的設(shè)想得到認(rèn)可。   　　然而，這一治療領(lǐng)域隨后遭遇了重大挫折，1999年，美國(guó)亞利桑那州的一名青少年死于基因藥物的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，2002年，法國(guó)兩名SCID男孩患上了白血病。   　　近年來(lái)，一些大藥廠(chǎng)也在積極探索基因治療。如2010年葛蘭素史克與意大利研究人員簽署了一項(xiàng)協(xié)議，開(kāi)發(fā)SCID治療藥物。（作者：Ben Hirschler）