天或繼發(fā)性脂肪代謝障礙患者瘦素缺乏并發(fā)癥的替代療法。本品由Amylin研發(fā)，是一種重組人甲硫氨酰瘦蛋白（人瘦素類(lèi)似物）。
7.propranolol（普萘洛爾）：商品名Hemangeol，2014年3月14日FDA批準(zhǔn)普萘洛爾口服溶液上市，由PierreFabre Dermatologie研發(fā)，用于治療
嬰兒血管瘤，該藥因此適應(yīng)癥2008年9月5日獲得孤兒藥資格。
8.miltefosine（米替福新）：商品名Impavido，2014年3月19日獲FDA批準(zhǔn)上市，由PaladinTherapeutics研發(fā)，用于治療利什曼病，2006年10月10日被授予孤兒藥地位。米替福新是一種十六烷磷酸膽堿，最初作為抗
腫瘤藥物研制，后發(fā)現(xiàn)其有抗寄生蟲(chóng)的作用。
9.Coagulation factor IX （recombinant）Fc fusion protein：重組凝血因子IXFc融合蛋白，商品名Alprolix，本品由百健艾迪研發(fā)，2014年3月28日FDA批準(zhǔn)其用于控制和預(yù)防B型血友?。ㄏ忍煨阅蜃覫X缺乏癥或圣誕節(jié)病）患者出血發(fā)作，該藥物因此適應(yīng)癥2008年10月30日被授予孤兒藥地位。
10.ethiodized油注射劑：商品名Lipiodol，本品由GuerbetLLC研發(fā)，2014年4月4日獲FDA批準(zhǔn)上市，2013年9月26日被認(rèn)定為孤兒藥，用于已知肝癌患者肝動(dòng)脈內(nèi)直接使用后癌細(xì)胞呈像。
11.ramucirumab（雷莫蘆單抗）：商品名Cyramza，禮來(lái)研發(fā)，2014年4月21日獲FDA批準(zhǔn)上市，2012年2月16日被授予孤兒藥地位。本品是人血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體2拮抗劑，用于進(jìn)展期胃癌或胃食管連接部腺癌患者的治療。
12.siltuximab：商品名Sylvant，本品是白細(xì)胞介素6單克隆抗體，原研強(qiáng)生，2014年4月23日獲FDA批準(zhǔn)上市。2006年5月26日被認(rèn)定為孤兒藥，用于治療罕見(jiàn)病多中心型巨大淋巴結(jié)增生癥（MCD），亦稱(chēng)Castleman?。–D），該病屬原因未明的反應(yīng)性淋巴結(jié)病之一，臨床較為少見(jiàn)。
13.mercaptopurine口服溶液：6-巰基嘌呤口服液，商品名Purixan，2014年4月28日批準(zhǔn)用于
兒童急性淋巴細(xì)胞白血病患者，本品由Nova實(shí)驗(yàn)室研制，6-巰基嘌呤口服液也憑借此適應(yīng)癥于2012年8月20日被授予孤兒藥地位。
14.ceritinib（色瑞替尼）：商品名Zykadia，由諾華研制，2014年4月29日獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽(yáng)性轉(zhuǎn)移對(duì)克唑替尼進(jìn)展或不能耐受的非小細(xì)胞型肺癌（NSCLC）。2013年9月27日，色瑞替尼因此適應(yīng)癥被授予孤兒藥地位。本品是一種口服的小分子ALK 酪氨酸酶抑制劑。與克唑替尼相比，色瑞替尼不抑制MET激酶的活性，但可抑制IGF-1（胰島素樣生長(zhǎng)因子1）受體。
15.antihemophilic factor （recombinant）Fcfusion protein：重組抗血友病因子Fc融合蛋白，商品名Eloctate，本品由百健艾迪研發(fā)，2014年6月6日被FDA批準(zhǔn)上市，并在2010年11月23日被授予孤兒藥地位，用于控制和預(yù)防成人和兒童血友病A（先天性Ⅷ因子缺乏癥）出血事件，圍手術(shù)期處理，以及防止或減少出血發(fā)作的常規(guī)預(yù)防。
16.coagulation factor VIIa （recombinant）：重組凝血因子VIIa，商品名NovosevenRt，由諾和諾德研制，2014年7月2日被批準(zhǔn)用于革蘭滋慢氏凝集無(wú)力癥（血小板無(wú)力癥），主要是針對(duì)對(duì)血小板輸注抵抗的成人和兒童患者。本品2004年6月18日被授予孤兒藥地位。
17.Belinostat：商品名Beleodaq，本品是一種組蛋白去乙?；敢种苿?，用于治療復(fù)發(fā)難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）。2009年9月3日被授予孤兒藥地位，2014年7月3日在美國(guó)獲批。Belinostat最初由丹麥Curagen制藥公司研發(fā)，在2005年轉(zhuǎn)讓給TopoTarget制藥公司，而后TopoTarget又在2008年以二千六百萬(wàn)美元收購(gòu)Belinostat的全部開(kāi)發(fā)權(quán)。在2010年TopoTarget和Spectrum制藥公司達(dá)成協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)。在國(guó)內(nèi)深圳萬(wàn)樂(lè)申報(bào)了一項(xiàng)簡(jiǎn)單、安全的合成Belinostat的方法，已獲得國(guó)家知名產(chǎn)權(quán)局下發(fā)的專(zhuān)利證書(shū)，同時(shí)獲準(zhǔn)FDA進(jìn)入快速審批通道，在國(guó)內(nèi)屬于首創(chuàng)。
18.C1-esterase inhibitor （recombinant）：重組C1酯酶抑制劑，商品名Ruconest，1999年2月23日獲孤兒藥地位，2014年7月16日批準(zhǔn)上市。由Stantarus和Pharming集團(tuán)共同研發(fā)，用于治療遺傳性或獲得的C1酯酶抑制劑缺乏引起的血管性水腫急性發(fā)作。遺傳性血管性水腫系常染色體遺傳性
疾病，可發(fā)生于任何年齡，而多見(jiàn)于成年早期，是一種罕見(jiàn)的和潛在的威脅生命的疾病。
19.dantrolene sodium：丹曲林鈉，混懸型注射液，每一小瓶的治療劑量為250mg/5mL，可在不到1分鐘的時(shí)間內(nèi)注射完畢，大大縮短了治療時(shí)間。本品商品名Ryanodex，由Eagle制藥研制，2014年7月24日獲FDA批準(zhǔn)上市。此前，F(xiàn)DA已于2013年8月授予Ryanodex孤兒藥地位，用于治療惡性高熱（MH）。MH是一種遺傳性肌病，以高代謝為特征，患者接觸到某些麻醉藥物后觸發(fā)。該病是目前所知的唯一一種可由常規(guī)麻醉用藥引起圍手術(shù)期死亡的遺傳性疾病。
20.idelalisib：商品名Zydelig，由Calistoga研發(fā)，后被吉列德購(gòu)買(mǎi)，2014年7月23日獲FDA批準(zhǔn)上市。本品被授予兩項(xiàng)孤兒藥地位，一項(xiàng)是作為單藥治療復(fù)發(fā)性濾泡B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（FL），2013年9月26日被授予；另一項(xiàng)是用于治療慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）和復(fù)發(fā)性小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL），2013年10月15日被授予。
21.eliglustat：商品名Cerdelga，由美國(guó)健贊公司開(kāi)發(fā)，2008年9月17日被授予孤兒藥稱(chēng)號(hào)，2014年8月19日被FDA批準(zhǔn)用于治療I型戈謝病。戈謝病是一種罕見(jiàn)的遺傳病，這類(lèi)患者不能產(chǎn)生足夠的葡糖腦苷脂酶，該酶缺乏會(huì)引起不正常的葡萄糖腦苷脂在網(wǎng)狀內(nèi)皮細(xì)胞內(nèi)積聚。
22.eltrombopag（艾曲波帕）：商品名Promacta，葛蘭素史克開(kāi)發(fā)，2008年第一次在美國(guó)上市，用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類(lèi)藥物、免疫球蛋白治療無(wú)效或脾切除術(shù)后慢性特發(fā)性血小板減少性紫癜（ITP）患者的血小板減少。但是本品2013年11月8日被授予孤兒藥稱(chēng)號(hào)是由于其治療對(duì)免疫抑制療法反應(yīng)不足的重癥再生障礙性貧血（SAA）患者血細(xì)胞減少癥，該適應(yīng)癥2014年8月26日獲FDA批準(zhǔn)。SAA是一種罕見(jiàn)疾病，患者骨髓無(wú)法產(chǎn)生足夠的新血細(xì)胞。目前，尚未有藥物獲批用于對(duì)初始免疫抑制療法無(wú)響應(yīng)的SAA患者的治療，這類(lèi)患者在確診后，約有40%的患者在5年內(nèi)會(huì)死于感染或出血。
23.pembrolizumab：商品名Keytruda，由默沙東開(kāi)發(fā)，2012年11月19日被授予孤兒藥稱(chēng)號(hào)，2014年9月4日正式獲批，成為FDA批準(zhǔn)的首例程序性細(xì)胞死亡1（PD-1）單抗。該藥適應(yīng)癥為不可切除的或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。Pembrolizumab是一種新型人源化單抗，通過(guò)作用于PD-1提升人體免疫力，消滅晚期黑色素瘤。本品是該類(lèi)型藥物的首創(chuàng)，包括百時(shí)美施貴寶、羅氏及阿斯利康在內(nèi)的公司正在競(jìng)相開(kāi)發(fā)用于各種癌癥的類(lèi)似治療藥物。