9月19日，美國生物技術(shù)公司Amicus Therapeutics表示，美國FDA已經(jīng)授予公司在研口服精準治療藥物Migalastat用于治療具有易感型遺傳突變的法布里病（約占全部法布里疾病的35%-50%）的快速通道地位。快速通道路徑旨在加速那些對嚴重或威脅生命疾病的治療具有臨床潛力，以及那些已有的臨床或非臨床研究數(shù)據(jù)顯示有潛力滿足臨床未滿足的治療需求的藥物或生物制品的開發(fā)及審評過程。

法布里病是一種遺傳性溶酶體貯積病，其病因是alpha-Gal A酶缺乏。這種疾病會導致特定類型脂肪在中樞神經(jīng)系統(tǒng)、心臟、腎臟及皮膚組織內(nèi)的積聚，這種不正常的脂類積聚常會導致身體的衰弱，包括疼痛、腎衰、心臟疾病和中風。

Amicus Therapeutics主席及首席執(zhí)行官John F. Crowley表示：“FDA授予快速通道地位說明了法布里病的嚴重性，同時說明migalastat具有應(yīng)對這種治療挑戰(zhàn)的潛力。Migalastat是一款口服的精準治療藥物，將可以為已經(jīng)15年沒有其他新療法可用的美國的法布里病患者提供一種重要的新的治療選擇。我們會尋求migalastat在全球范圍的上市許可，為全球更多的病患帶來這種重要的治療藥物是我們的愿景。我們期待向FDA提交migalastat的新藥上市申請以及就該藥物的審評過程同F(xiàn)DA保持緊密合作。”

Amicus Therapeutics計劃在今年第四季度提交migalastat在美國的NDA申請。如果藥物符合相關(guān)條件，授予快速通道資格后將有機會獲得加速批準和優(yōu)先審評，以加快這類藥物的上市進程?？焖偻ǖ勒J定還會給予企業(yè)在藥物審評過程中與FDA頻繁溝通的機會。

Migalastat通過穩(wěn)定機體自身功能失調(diào)的酶，可以清除具有易感型遺傳突變患者積聚在身體中的底物。美國地區(qū)，估計共有3000名確診為法布里病的患者，為全球病患最多的地區(qū)。

歐洲藥品管理局已經(jīng)完全批準Migalastat（商品名為Galafold）用于成人和 16 歲及以上有易感型遺傳突變法布里疾病（alpha-Gal A 酶缺乏）患者的長期一線治療。歐盟委員會的批準是基于在初治（FACETS研究）和接受了酶替代治療（ATTRACT）患者中進行的兩項關(guān)鍵3期臨床研究的試驗數(shù)據(jù)以及目前仍在進行中的擴展研究數(shù)據(jù)。

歐洲以外，migalastat被獲得批準的國家還有瑞士、以色列、澳大利亞和加拿大，日本和其它地區(qū)的上市申請?zhí)幵趯徳u中。（新浪醫(yī)藥編譯/David）