10月11日，日本安斯泰來制藥公司表示，美國FDA已經(jīng)授予公司Gilteritinib用于FLT3突變陽性（FLT3+）的復(fù)發(fā)或難治性急性髓細(xì)胞白血病（AML）成人患者治療的快速通道認(rèn)定。快速通道的授予旨在加速那些用于嚴(yán)重或威脅生命疾病治療的藥物的開發(fā)及審評過程，一旦獲得批準(zhǔn)，藥物將可以快速上市銷售。

安斯泰來制藥癌癥開發(fā)全球負(fù)責(zé)人、高級副總裁Steven Benner博士表示：“AML患者的FLT3突變意味著該類患者具有不良的預(yù)后，我們將致力于同F(xiàn)DA保持緊密溝通以保證審評加速的順利進(jìn)行。我們非常高興FDA能夠認(rèn)識到FLT3突變陽性AML患者治療的嚴(yán)重的臨床未滿足需求，并基于此授予gilteritinib快速通道認(rèn)定。”

Gilteritinib獲得了快速通道認(rèn)定，意味著安斯泰來可以同F(xiàn)DA保持更頻繁的溝通或會議。視臨床試驗數(shù)據(jù)情況將有可能獲得優(yōu)先審評，Gilteritinib同時還可以被滾動審評，安斯泰來將因此可以分階段遞交申報資料，而不需要一次性遞交全部材料才進(jìn)行審評。

急性髓細(xì)胞白血?。ˋML）是一種影響患者血液及骨髓的一種血液腫瘤，主要在成年人中發(fā)病。根據(jù)美國癌癥學(xué)會數(shù)據(jù)，2016年在美國大約有21000名新被診斷為AML的患者，年致死人數(shù)有10000人。

Gilteritinib是一個處在臨床開發(fā)階段的小分子化合物，通過與日本Kotobuki Pharmaceutical合作而發(fā)現(xiàn)，安斯泰來擁有Gilteritinib的全球獨家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)益。

已證明該化合物Gilteritinib可以抑制FLT3跨膜區(qū)內(nèi)部串聯(lián)重復(fù)（ITD）以及FLT3酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域（TKD），這是兩種常見的FLT3突變類型，約占所有AML患者的三分之一。與此同時，研究發(fā)現(xiàn)Gilteritinib還對治療性抵抗具有相關(guān)性的AXL具有抑制活性。

安斯泰來制藥目前針對Gilteritinib進(jìn)行了多種AML患者人群的臨床試驗，涉及4個進(jìn)行中的臨床3期研究，其中包括了在復(fù)發(fā)或難治性FLT3+ AML患者中開展的ADMIRAL研究。

Gilteritinib的臨床有效性和安全性還在評估調(diào)查階段，目前尚無定論。對于該藥物能否獲得監(jiān)管機構(gòu)批準(zhǔn)以及未來上市銷售現(xiàn)階段也是不能保證的。（新浪醫(yī)藥編譯/ David）