Therapeutics MD（TXMD）曾于今年5月8日被美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）抨擊，F(xiàn)DA正式拒絕其被稱為TX-004HR(無需涂布器的陰道雌二醇軟凝膠)的藥物申請。當時，監(jiān)管機構表示需要該公司提供該藥物更充足的安全性數(shù)據(jù)，這也就意味著需要開啟一個全新的研究以及增加數(shù)年的時間。5月9日，F(xiàn)DA宣布新任長官Scott Gottlieb正式上任。隨后，Therapeutics MD對該藥物申請被拒絕提出了申述。

11月7日，F(xiàn)DA宣布受理Therapeutic MD止痛藥TX-004HR的上市申請，放棄了之前提出的安全性數(shù)據(jù)的要求。這一決定對該藥物的未來無疑是一重大利好消息。受此消息影響TXMD一度上揚116%，最后以上揚31%收盤。FDA表示，TXMD可以在近期內再次遞交申請。

自從2016年12月21世紀治愈法案通過后，美國新藥審批標準確實有放寬趨勢。美國新總統(tǒng)唐納德·特朗普任命的FDA新局長雖然在所有候選人中最為嚴格，但仍然似乎比以前領導更傾向加快新藥上市速度。特朗普總統(tǒng)曾多次表示，奧巴馬醫(yī)改計劃可以算是徹頭徹尾的失敗。他認為，作為降低美國藥品成本的一種方式，美國FDA應表現(xiàn)出更寬容的態(tài)度推動更多的藥物批準，真正造福美國民眾，促進美國經(jīng)濟。放寬審批標準的出發(fā)點是讓好藥盡快進入市場，尤其是缺少標準療法的疾病領域，病人和醫(yī)生都愿意冒一定風險使用療效和安全性沒有完全定義的新藥。

這是今年FDA第三次改變立場。7月FDA放棄了對Amicus的口服型精準醫(yī)療藥物migalastat（治療罕見病法布里?。┑陌踩栽囼炓?，并給予其快速審批通道資格。8月FDA則赦免了禮來/Incyte的JAK酪氨酸激酶抑制劑baricitinib的安全性試驗要求。FDA表示不需要完成新的補充研究，這標志著該藥物的處境可能發(fā)生巨大的變化，為禮來節(jié)約了一年半的開發(fā)時間。

11月，Cellectis公司的“通用型”CAR-T療法UCART123也被FDA批準繼續(xù)臨床試驗。該藥物此前早期臨床試驗中，一名受試患者不幸去世，這讓FDA在9月4日決定暫停試驗，已更新試驗的安全性設計。（詳見文章：通用型CAR-T療法獲美國FDA放行）

受到Amicus和Eli Lilly藥物遭拒絕又重獲新生的影響，Therapeutics MD也在尋求TX-004HR同樣能夠獲得重新批準的權利，之前要求的12個月藥物安全性數(shù)據(jù)的要求也被推翻。但需要注意的是，如果這些被再次赦免，放寬審核通過的藥物在進入市場后，出現(xiàn)了相應的副作用和安全問題，相信FDA和新任長官Gottlieb也會相當頭疼。

對此，Therapeutics MD首席執(zhí)行官Robert Finizio表示：“我們感謝FDA在推動TX-004HR審批方面邁進了一步，感謝FDA所付出的努力和合作。我們對FDA給予該藥物的全新立場感到非常欣喜，即對于TX-004HR重新提交NDA，不再需要額外的預批準安全性研究。”（新浪醫(yī)藥編譯/范東東，編輯/Kerr）

文章參考來源：For 3rd time, the FDA and its new commissioner dropped safety issues and trial demands, clearing the path for snubbed therapy