眾所周知，DNA是生命遺傳信息的承載者。DNA鏈能夠以堿基互補(bǔ)的方式相互識(shí)別配對(duì)。這也賦予了這種大分子一些獨(dú)有的特點(diǎn)。美國一家名為Genisphere的生物技術(shù)公司就希望利用DNA的這一特性來開發(fā)新型納米載藥系統(tǒng)。最近，公司宣布了一項(xiàng)非GLP動(dòng)物安全性實(shí)驗(yàn)獲得成功，這一結(jié)果也為科學(xué)家未來進(jìn)一步推進(jìn)這種DNA載藥系統(tǒng)的研發(fā)奠定了良好的基礎(chǔ)。

Genisphere公司和全球著名的CRO公司Calvert合作進(jìn)行的這一研究。研究人員在Sprague Dawley大鼠體內(nèi)分別評(píng)價(jià)了劑量爬坡以及重復(fù)注射DNA納米載體的毒性。這一結(jié)果顯示，通過靜脈注射的方式以最大劑量向大鼠重復(fù)給藥后，大鼠并未表現(xiàn)出明顯的副作用。

全球著名的毒理學(xué)家Dr. Vincent Meador表示，此次結(jié)果一定程度上向Genisphere公司的企業(yè)界合作者證明了公司獨(dú)有的3DNA技術(shù)具有安全性保證。未來公司還計(jì)劃進(jìn)行更多研究進(jìn)一步證明這一載藥系統(tǒng)的安全性。

Genisphere公司CSO Bob Getts表示，這一研究初步證明了3DNA技術(shù)具有良好的生物相容性。

近年來，納米載藥系統(tǒng)已經(jīng)逐漸成為醫(yī)藥界的新寵。除了過去的脂質(zhì)體載藥系統(tǒng)之外，科學(xué)家們還開發(fā)出了包括膠束載藥系統(tǒng)、納米金顆粒載藥系統(tǒng)等多種新型載藥系統(tǒng)以期降低藥物的毒副作用并增強(qiáng)藥效。而無論從哪方面來看，Genisphere公司選擇的DNA載藥系統(tǒng)都算得上是最為“激進(jìn)”的選擇之一。

公司獨(dú)有的3DNA平臺(tái)技術(shù)是利用了DNA堿基配對(duì)的方式形成一個(gè)雙層DNA球形結(jié)構(gòu)。內(nèi)部DNA核幫助穩(wěn)定載藥系統(tǒng)形態(tài)，外部DNA層暴露出的DNA單鏈能夠用于結(jié)合小分子化療藥物、多肽等藥物。同時(shí)，研究人員還能夠在這一載藥系統(tǒng)上標(biāo)記特異性抗體以增強(qiáng)載藥系統(tǒng)的靶向遞送能力。

利用DNA構(gòu)建載藥系統(tǒng)的優(yōu)點(diǎn)之一是，DNA的堿基配對(duì)方式能夠保證形成的載藥系統(tǒng)穩(wěn)定可控。由于最終形成載藥顆粒的DNA分子數(shù)能夠精確計(jì)算，科學(xué)家能夠精確計(jì)算出3DNA系統(tǒng)的載藥量，有助于未來臨床上精準(zhǔn)給藥。（新浪醫(yī)藥編譯/羊藥師）