近日，美國食品和藥品監(jiān)督管理局已授予Shire公司的試驗性治療藥物SHP647罕見病藥物認證，用于治療兒童中度至重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）患者。

此次罕見病藥物的認定將會幫助Shire有資格獲得旨在進一步加速和推進罕見疾病藥物的研究和開發(fā)進程，其中包括用于相關藥物臨床試驗的稅收抵免等激勵政策。

SHP647是一種全人IgG2單克隆抗體，該抗體可以靶向定位黏膜地址素細胞黏附分子-1（MAdCAM-1），該分子在胃腸道的白細胞遷移中起一定的作用，并且可能在患有慢性胃腸道炎癥的情況下促進過量的淋巴細胞發(fā)生浸潤。

目前，該藥物正處于3期臨床研究階段，用于治療成人中至重度活動性UC患者。Shire胃腸道、內(nèi)分泌和代謝治療領域開發(fā)主管Debra Silberg指出，“如果最終該藥物獲得批準，SHP647將具有幫助治療潰瘍性結(jié)腸炎患者的潛力。”

她還指出，該公司在當前正在與美國衛(wèi)生主管部門討論如何在相關的兒科患者人群中進行該藥物的臨床測試，“履行我們致力于解決未滿足的患者需求的承諾”。

UC是一種病因尚不十分清楚的結(jié)腸和直腸慢性非特異性炎癥性疾病，病變局限于大腸黏膜及黏膜下層。病變多位于乙狀結(jié)腸和直腸，也可延伸至降結(jié)腸，甚至整個結(jié)腸。病程漫長，常反復發(fā)作。

本病見于任何年齡，但20～30歲最多見。潰瘍性結(jié)腸炎的病因至今仍不明。基因因素可能具有一定影響；心理因素在疾病惡化中具有重要地位，原來存在的病態(tài)精神如抑郁或社會距離在結(jié)腸切除術后明顯改善。

有研究認為潰瘍性結(jié)腸炎是一種自身免疫性疾病。潰瘍性結(jié)腸炎的最初表現(xiàn)可有許多形式。血性腹瀉是最常見的早期癥狀。其他癥狀依次有腹痛、便血、體重減輕、里急后重、嘔吐等。偶爾主要表現(xiàn)為關節(jié)炎、虹膜睫狀體炎、肝功能障礙和皮膚病變。目前尚無有效的長期預防或治療的方法。

Shire公司于10月份公布的第三季度凈利潤為5.508億美元，去年同期報得虧損，每股收益為1.81美元，根據(jù)非經(jīng)常性費用調(diào)整后，每股收益為3.81美元，超出了華爾街的預期，Zacks投資調(diào)查的10位分析師的平均估計是每股收益3.64美元。

Shire預計全年收益在每股14.80至15.20美元之間。Shire股份自年初以來下降了19%，股票在過去12個月中下跌了23%。