1.Alector完成1.33億美元E輪融資，專注開發(fā)神經(jīng)疾病藥物

2018年7月25日，Alector宣布完成了1.33億美元的E輪融資，以推進(jìn)其臨床項(xiàng)目的開展，以及擴(kuò)展公司的藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)。目前該公司進(jìn)展最快的三個(gè)項(xiàng)目針對(duì)阿茲海默?。ˋD）和額顳癡呆（frontotemporal dementia，F(xiàn)TD），這兩種均為神經(jīng)退行性疾病。該輪融資投資方包括艾伯維風(fēng)險(xiǎn)投資、禮來亞洲風(fēng)險(xiǎn)基金、谷歌風(fēng)險(xiǎn)投資、安進(jìn)風(fēng)險(xiǎn)投資等很多家知名投資方。

Alector位于美國加利福尼亞州，專注于開發(fā)神經(jīng)免疫藥物，通過利用大腦免疫系統(tǒng)來抵抗多種病癥。基于最新研究，尤其是關(guān)于阿茲海默病的遺傳風(fēng)險(xiǎn)，Alector公司已經(jīng)確定了一些候選藥物組合，進(jìn)展最快的3種神經(jīng)退行性疾病候選藥物：AL001：正在開發(fā)用于治療額顳癡呆（FTD），已知AL001靶蛋白的突變是引發(fā)FTD的原因；AL002：靶向在骨髓細(xì)胞2（TREM2）上表達(dá)的觸發(fā)受體，已知該受體有助于阿茲海默病和其他神經(jīng)退行性疾病的發(fā)展和連續(xù)進(jìn)展；AL003：靶向SIGLEC-3，這是一種在骨髓譜系細(xì)胞上表達(dá)的跨膜受體，是一種被廣泛認(rèn)知的阿茲海默病的風(fēng)險(xiǎn)因素。

2.Gossamer Bio完成2.3億美元B輪融資，專注腫瘤免疫療法

7月25日消息，Gossamer Bio宣布完成2.3億美元B輪融資，以推進(jìn)該公司的多個(gè)早期和晚期候選藥物的臨床試驗(yàn)和商業(yè)發(fā)展機(jī)會(huì)。此輪融資由Hillhouse Capital領(lǐng)投。

Gossamer Bio是一家總部位于美國圣地亞哥的生物醫(yī)藥公司，致力于在自身免疫、過敏/炎癥和免疫腫瘤疾病領(lǐng)域發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化免疫療法。目前該公司擁有四款核心項(xiàng)目，處于臨床和臨床前的不同階段。其中GB001的一個(gè)適應(yīng)癥研究已經(jīng)處在臨床2期，GB004是一種first-in-class的HIF-1α穩(wěn)定劑，用于治療炎癥性腸病的研究處于臨床1期。

3.Nohla Therapeutics完成5600萬美元B輪融資，開發(fā)新型細(xì)胞療法

7月23日消息，專注于開發(fā)新型細(xì)胞療法的生物技術(shù)公司Nohla Therapeutics獲得1100萬美元的資金，將B輪融資總數(shù)提高到5600萬美元。

Nohla Therapeutics公司的產(chǎn)品開發(fā)平臺(tái)是基于Fred Hutchinson Cancer Research Center的研究人員對(duì)Notch信號(hào)通路在促進(jìn)臍帶血干細(xì)胞和祖細(xì)胞增殖方面的超過20年的研究成果。這一技術(shù)平臺(tái)通過使用Notch受體的配體Delta1，能夠在體外促進(jìn)CD34+ 臍帶血干細(xì)胞和祖細(xì)胞的增殖。Nohla公司的主打產(chǎn)品dilanubicel是一種通用、現(xiàn)成、在體外增殖的造血干細(xì)胞產(chǎn)品。今年1月，該產(chǎn)品獲得歐盟授予的孤兒藥資格。不久前又獲得了美國FDA授予的孤兒藥資格，用于減少與造血干細(xì)胞移植相關(guān)的發(fā)病和死亡。目前該產(chǎn)品正在兩項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)中接受檢驗(yàn)。

4.Neuraly完成3600萬美元A輪融資，開發(fā)帕金森病和阿茲海默病的治療藥物

7月19日消息，Neuraly宣布完成了3600萬美元的A輪融資，用于開發(fā)神經(jīng)退行性疾病如帕金森病和阿茲海默病的治療藥物。領(lǐng)投方為D＆D Pharmatech。

Neuraly成立于2016年，其核心技術(shù)來源于美國約翰·霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院（Johns Hopkins School of Medicine）細(xì)胞工程研究所Ted Murray Dawson教授的研究成果，且已獲得該研究成果的獨(dú)家專利許可。該公司的研發(fā)產(chǎn)品管線以NLY01為核心。NLY01是一種強(qiáng)效的腦滲透性長效胰高血糖素樣肽-1受體（GLP-1R）激動(dòng)劑，有望成為阿茲海默病和帕金森病等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的神經(jīng)保護(hù)劑，預(yù)計(jì)將于2018年開始進(jìn)行1期臨床試驗(yàn)。除了NLY01外，該公司還有另外兩個(gè)針對(duì)神經(jīng)退行性疾病互補(bǔ)機(jī)制的早期候選藥物。

5.HotSpotTherapeutics完成4500萬美元A輪融資，開發(fā)變構(gòu)藥物

7月18 日消息，HotSpot Therapeutics宣布完成4500萬美元的A輪融資。本輪融資由聯(lián)合創(chuàng)世投資者Atlas Venture 和 Sofinnova Partners 共同領(lǐng)投。HotSpot公司成立于2017年，其獨(dú)特的地方在于，HotSpot公司開發(fā)了專有的SpotFinder™技術(shù)平臺(tái)，能夠系統(tǒng)性地發(fā)現(xiàn)和靶向調(diào)節(jié)蛋白功能的變構(gòu)（allosteric）位點(diǎn)，并且通過靶向這些位點(diǎn)開發(fā)出first-in-class創(chuàng)新藥物。

目前公司已經(jīng)在超過100種蛋白中發(fā)現(xiàn)了調(diào)控?zé)狳c(diǎn)，涵蓋許多藥學(xué)途徑。公司第一批藥物研發(fā)管線包括靶向PKC-theta和S6蛋白激酶的創(chuàng)新化合物。PKC-theta在多種自身免疫疾病中有重要的作用。S6蛋白激酶是調(diào)節(jié)肝臟胰島素敏感性和線粒體功能的代謝酶，它是非酒精性脂肪性肝炎、代謝類疾病和線粒體疾病的重要靶點(diǎn)。與傳統(tǒng)分子相比，該變構(gòu)小分子抑制劑具有出色的選擇性，有效的體內(nèi)藥理學(xué)和良好的藥物特性。這種利用自然調(diào)控?zé)狳c(diǎn)（regulatory hotspots）進(jìn)行變構(gòu)藥物發(fā)現(xiàn)的全新方式，為人類應(yīng)對(duì)復(fù)雜的藥物發(fā)現(xiàn)挑戰(zhàn)帶來了新的思路。

6.PliantTherapeutics完成6200萬美元B輪融資，解決纖維化疾病

7月17日消息，Pliant Therapeutics公司完成數(shù)額為6200萬美元的B輪融資，由Cowen Healthcare Investments 領(lǐng)投。本輪獲得的資金將用于支持該公司啟動(dòng)治療特發(fā)性肺纖維化 (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) 和原發(fā)性硬化性膽管炎 (primary sclerosing cholangitis, PSC) 的概念驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)，以及推動(dòng)其它靶向纖維化疾病的藥物研發(fā)項(xiàng)目。

Pliant公司的藥物研發(fā)策略是靶向兩個(gè)導(dǎo)致纖維化的關(guān)鍵機(jī)制：TGF-β激活和上皮 - 間質(zhì)轉(zhuǎn)化 (epithelial-to-mesenchymal transition, EMT)。TGF-β是調(diào)節(jié)病理纖維化的關(guān)鍵因子，而EMT是導(dǎo)致正常上皮細(xì)胞異常轉(zhuǎn)化為被激活的成纖維細(xì)胞的主要原因。該公司的主打候選藥物是一個(gè)能夠同時(shí)選擇性抑制αvβ1和αvβ6整合素的小分子抑制劑。這款療法將被首先用于治療IPF和PSC患者。Pliant公司計(jì)劃在2019年獲得該藥物在患者身上的概念驗(yàn)證結(jié)果。

7.CompassTherapeutics完成1.32億美元A輪融資，開發(fā)下一代免疫療法

2018年7月12日消息，Compass Therapeutics宣布完成了1.32億美元A輪融資，將用以推動(dòng)其下一代抗體新藥進(jìn)入臨床。該融資由知名投資機(jī)構(gòu)OrbiMed Advisors領(lǐng)投。Compass位于美國馬薩諸塞州，該公司開創(chuàng)了一種新方法，可鑒定與人類免疫突觸中的所有靶標(biāo)相結(jié)合的抗體候選藥物，研究重點(diǎn)是T細(xì)胞、NK細(xì)胞和巨噬細(xì)胞。

該公司獨(dú)特的抗體發(fā)現(xiàn)和雙特異性工程平臺(tái)——StitchMabs™是一種新型高通量雙特異性篩選平臺(tái)，能夠快速識(shí)別與每個(gè)靶標(biāo)上一系列表位相結(jié)合的候選藥物，快速鑒定協(xié)同雙特異性活性，已經(jīng)為癌癥、炎癥和自身免疫性疾病的30多個(gè)靶標(biāo)產(chǎn)生了治療候選藥物。目前Compass擁有超過15款針對(duì)免疫系統(tǒng)多種重要途徑的在研候選產(chǎn)品，正在進(jìn)行臨床前開發(fā)，并已提交了50多項(xiàng)專利申請(qǐng)。CTX-471是該公司最為領(lǐng)先的免疫腫瘤候選藥物，目前正在進(jìn)行用于IND申請(qǐng)的后期研究，預(yù)計(jì)將于2019年上半年進(jìn)入臨床。

8.Dynacure完成約5500萬美元融資，開發(fā)RNA療法

7月9日消息，Dynacure完成4700萬歐元（約5500萬美元）融資，以推動(dòng)其主要研發(fā)項(xiàng)目進(jìn)入臨床階段。此次融資由Andera Partners領(lǐng)投。

Dynacure公司成立于2016年，其主要研發(fā)項(xiàng)目Dyn101是一種反義寡核苷酸療法，用于治療罕見但可能致命的肌肉疾病——中央核肌?。–NM）。目前，Dynacure正在與研發(fā)RNA靶向藥物的公司Ionis公司合作開發(fā)Dyn101。該藥物是一種靶向dynamin2的mRNA的反義寡核苷酸療法，該技術(shù)是一種有潛力的新型療法，可用于治療由功能獲得機(jī)制（gain-of-function mechanism ）引起的神經(jīng)肌肉疾病。

9.Emulate完成3600萬美元C輪融資，開發(fā)器官芯片疾病模型

7月5日消息，Emulate公司獲得了3600萬美元的C輪融資，以擴(kuò)展其人體仿真系統(tǒng)（Human Emulation System）的產(chǎn)品組合，功能拓展以及商業(yè)化，助力其仿真人體器官芯片（Organs-on-Chips）技術(shù)在新藥發(fā)現(xiàn)和開發(fā)過程中的綜合應(yīng)用。該輪融資由風(fēng)險(xiǎn)投資公司Founders Fund領(lǐng)投。

Emulate位于美國波士頓，其創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)率先推出了Organs-on-Chips技術(shù)，并擁有哈佛大學(xué)在全球范圍內(nèi)的獨(dú)家授權(quán)，可為該技術(shù)及相關(guān)系統(tǒng)提供強(qiáng)大而廣泛的知識(shí)產(chǎn)權(quán)組合。Emulate通過與行業(yè)合作伙伴的合作和內(nèi)部研發(fā)項(xiàng)目，正在持續(xù)開發(fā)多種器官芯片和疾病模型。該公司開發(fā)的器官芯片技術(shù)，作為臨床前藥物安全性和有效性測試的創(chuàng)新工具，有望變革新藥的研發(fā)方式。

10.Kaleido完成1.01億美元C輪融資，專注微生物療法

7月2日，美國醫(yī)療公司Kaleido宣布完成了C輪融資，籌得1.01億美元資金，以推進(jìn)產(chǎn)品管線到臨床階段，并在多個(gè)治療領(lǐng)域開展研究。

Kaleido由美國麻省劍橋市的Flagship Pioneering在2015年成立。它致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新型化學(xué)品來驅(qū)動(dòng)微生物組器官（microbiome organ）的功能，治療疾病并改善人類健康。該公司正在推進(jìn)一系列的微生物代謝療法（MMTs），療法涵蓋多個(gè)治療領(lǐng)域，包括罕見遺傳疾病、代謝疾病、腫瘤學(xué)和其他疾病。目前，Kaleido已經(jīng)有四個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入早期臨床試驗(yàn)階段。該公司的產(chǎn)品管線包括兩項(xiàng)針對(duì)高氨血癥的2期臨床試驗(yàn)，這是一種以血液中氨過量為特征的代謝疾病。