GSK與Amicus擴(kuò)大法布里病藥物研發(fā)合作2012年07月24日08:43生物谷

    為繼續(xù)推進(jìn)罕見疾病領(lǐng)域醫(yī)藥研發(fā)，英國制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）與總部位于美國的生物技術(shù)公司Amicus Therapeutics公司擴(kuò)大了它們之間的合作--將開發(fā)及商業(yè)化研究性藥理伴侶Amigal(migalastatHCl)，用于法布里病（Fabry）的治療。

    此次擴(kuò)大聯(lián)盟由3部分組成：

    1）共同開發(fā)用于Fabry的所有當(dāng)前及未來配方，包括migalastat HCl與GSK/JCR研究性酶替代療法（ERT）的復(fù)合配方。

    2）所有未來Fabry產(chǎn)品的商業(yè)化協(xié)定。Amicus公司將擁有所有Fabry產(chǎn)品在美國的商業(yè)化權(quán)利，而GSK將擁有在其余世界各地的商業(yè)化權(quán)利。

    3）GSK增加的1860萬美元投資，將以普通股每股6.3美元計(jì)算。這使得GSK所持有Amicus公司股份達(dá)到19.9%。

    根據(jù)原有協(xié)議的條款，通過3000萬美元預(yù)付款，GSK獲得了Amigal開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化的全球獨(dú)家協(xié)議。GSK還同意支付約1.7億美元的開發(fā)及商業(yè)化里程碑款項(xiàng)，以及全球銷售達(dá)2位數(shù)的特許權(quán)使用費(fèi)。

    Migalastat將開發(fā)用于3種不同的用途

    目前，Amicus公司與GSK正致力于平行開發(fā)migalastat3種不同的用途，用于治療Fabry病。

    1）migalastat作為單一療法：III期全球注冊研究（研究011和012）目前正在所攜帶基因突變適合于伴侶單一療法（chaperonemonotherapy）的患者中開展。011研究的結(jié)果預(yù)計(jì)將在2012年第三季度得出，所得到的數(shù)據(jù)用于支持向FDA提交的新藥申請。如果獲得批準(zhǔn)，Amicus公司將負(fù)責(zé)在美國市場的產(chǎn)品推廣。

    2）migalastat與ERT療法的聯(lián)用：將migalastat與ERT療法聯(lián)合的一項(xiàng)II期研究（013）目前正在進(jìn)行。在2012年1月，Amicus已公布了013研究的初步積極結(jié)果。

    3）migalastat與一種專有的臨床前ERT療法的組合配方：Amicus和GSK，與總部位于日本的JCR合作，正在開發(fā)migalastat與一種專有的重組人α-半乳糖苷酶（JR-051）的組合配方。這種ERT療法由JCR開發(fā)，GSK獲得JR-051在日本以外國家和地區(qū)的市場。由Amicus、GSK、JCR共同開展的臨床前研究表明，與單獨(dú)的重組酶相比，這種伴侶-ERT復(fù)合配方能使更多的α-半乳糖苷酶吸收進(jìn)組織，顯著地降低Fabry疾病相關(guān)組織中GL-3的水平。Amicus和GSK認(rèn)為，這種復(fù)合配方的伴侶-ERT產(chǎn)品，將有望于2013年進(jìn)入臨床研究。