人力資源和社會保障部日前公布36種藥品進(jìn)入2017年版醫(yī)保目錄后的價格談判結(jié)果，并同步確定了這些藥品的醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)。這些藥品大多是患者熱盼的腫瘤靶向藥，以及治療心血管病、血友病等重大疾病的藥品，與2016年平均零售價相比，談判藥品平均降幅達(dá)44%，最高降幅達(dá)70%。這是我國藥品醫(yī)保準(zhǔn)入的首次國家談判。

我國癌癥發(fā)病率近年來呈現(xiàn)高發(fā)態(tài)勢，部分癌癥患者必須依靠進(jìn)口靶向藥及某些創(chuàng)新藥延續(xù)生命。這類藥品一般價格很高，且屬于剛需用藥，可替代性很低，同時沒有納入醫(yī)保藥品目錄，不能通過醫(yī)保報銷，這些因素疊加在一起，使許多患者在經(jīng)濟(jì)上難以承受，一些家庭因有患者需長期服用此類藥品嚴(yán)重致貧甚至傾家蕩產(chǎn)。而醫(yī)保機(jī)構(gòu)對此也是左右為難：如果不將這些藥品納入醫(yī)保目錄，只能眼睜睜看著許多患者用不起藥；如果納入醫(yī)保藥品目錄，巨大的支出壓力可能令醫(yī)?；馃o法承擔(dān)。

首次進(jìn)行的藥品醫(yī)保準(zhǔn)入國家談判，抓住控制藥費(fèi)、降低藥價這個藥價改革的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，為走出上述困境探索了切實(shí)可行的解決辦法。一認(rèn)為與試驗(yàn)不相關(guān)。此外，最常見的3級或更嚴(yán)重的不良事件包括貧血（43％），中性粒細(xì)胞減少（39％），嗜中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)減少（32％），發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少（31％），白細(xì)胞計(jì)數(shù)減少（29％），血小板減少癥（24％），腦?。?1％）和淋巴細(xì)胞計(jì)數(shù)減少（20％）。

嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法（CAR-T）是T細(xì)胞在實(shí)驗(yàn)室中經(jīng)基因工程改造以識別細(xì)胞中的特異性抗原，然后施用于癌癥患者。如果一切都按計(jì)劃進(jìn)行，CAR-T細(xì)胞應(yīng)該在體內(nèi)繁殖并靶向抗原以消除威脅。Axicabtagene ciloleucel是一種實(shí)驗(yàn)性療法，其中將患者的T細(xì)胞經(jīng)基因工程改造以靶向抗原CD19以殺死癌細(xì)胞，CD19是一種在B細(xì)胞淋巴瘤和白血病細(xì)胞表面上表達(dá)的蛋白質(zhì)。

在歐洲，KITE制藥axi-cel藥物已被歐洲藥品管理局列入優(yōu)先藥物（PRIME）審批計(jì)劃。這一級別的設(shè)定是為了幫助藥物以支持開發(fā)和加速審查進(jìn)度，并盡快解決高度未滿足的臨床需求。

美國食品和藥物管理局（FDA）正在審查該藥物對于侵襲性非霍奇金淋巴瘤的效果，此外該藥物已經(jīng)獲得了彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤、轉(zhuǎn)移性濾泡淋巴瘤和原發(fā)性縱隔B細(xì)胞淋巴瘤的突破性治療認(rèn)證。（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）