9月19日，美國(guó)生物技術(shù)公司Amicus Therapeutics表示，美國(guó)FDA已經(jīng)授予公司在研口服精準(zhǔn)治療藥物Migalastat用于治療具有易感型遺傳突變的法布里病（約占全部法布里疾病的35%-50%）的快速通道地位?？焖偻ǖ缆窂街荚诩铀倌切?duì)嚴(yán)重或威脅生命疾病的治療具有臨床潛力，以及那些已有的臨床或非臨床研究數(shù)據(jù)顯示有潛力滿(mǎn)足臨床未滿(mǎn)足的治療需求的藥物或生物制品的開(kāi)發(fā)及審評(píng)過(guò)程。

法布里病是一種遺傳性溶酶體貯積病，其病因是alpha-Gal A酶缺乏。這種疾病會(huì)導(dǎo)致特定類(lèi)型脂肪在中樞神經(jīng)系統(tǒng)、心臟、腎臟及皮膚組織內(nèi)的積聚，這種不正常的脂類(lèi)積聚常會(huì)導(dǎo)致身體的衰弱，包括疼痛、腎衰、心臟疾病和中風(fēng)。

Amicus Therapeutics主席及首席執(zhí)行官John F. Crowley表示：“FDA授予快速通道地位說(shuō)明了法布里病的嚴(yán)重性，同時(shí)說(shuō)明migalastat具有應(yīng)對(duì)這種治療挑戰(zhàn)的潛力。Migalastat是一款口服的精準(zhǔn)治療藥物，將可以為已經(jīng)15年沒(méi)有其他新療法可用的美國(guó)的法布里病患者提供一種重要的新的治療選擇。我們會(huì)尋求migalastat在全球范圍的上市許可，為全球更多的病患帶來(lái)這種重要的治療藥物是我們的愿景。我們期待向FDA提交migalastat的新藥上市申請(qǐng)以及就該藥物的審評(píng)過(guò)程同F(xiàn)DA保持緊密合作。”

Amicus Therapeutics計(jì)劃在今年第四季度提交migalastat在美國(guó)的NDA申請(qǐng)。如果藥物符合相關(guān)條件，授予快速通道資格后將有機(jī)會(huì)獲得加速批準(zhǔn)和優(yōu)先審評(píng)，以加快這類(lèi)藥物的上市進(jìn)程?？焖偻ǖ勒J(rèn)定還會(huì)給予企業(yè)在藥物審評(píng)過(guò)程中與FDA頻繁溝通的機(jī)會(huì)。

Migalastat通過(guò)穩(wěn)定機(jī)體自身功能失調(diào)的酶，可以清除具有易感型遺傳突變患者積聚在身體中的底物。美國(guó)地區(qū)，估計(jì)共有3000名確診為法布里病的患者，為全球病患最多的地區(qū)。

歐洲藥品管理局已經(jīng)完全批準(zhǔn)Migalastat（商品名為Galafold）用于成人和 16 歲及以上有易感型遺傳突變法布里疾病（alpha-Gal A 酶缺乏）患者的長(zhǎng)期一線治療。歐盟委員會(huì)的批準(zhǔn)是基于在初治（FACETS研究）和接受了酶替代治療（ATTRACT）患者中進(jìn)行的兩項(xiàng)關(guān)鍵3期臨床研究的試驗(yàn)數(shù)據(jù)以及目前仍在進(jìn)行中的擴(kuò)展研究數(shù)據(jù)。

歐洲以外，migalastat被獲得批準(zhǔn)的國(guó)家還有瑞士、以色列、澳大利亞和加拿大，日本和其它地區(qū)的上市申請(qǐng)?zhí)幵趯徳u(píng)中。（新浪醫(yī)藥編譯/David）