2016年，美國FDA拒絕PTC公司開發(fā)的用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良藥物ataluren上市。這一結(jié)果對(duì)PTC來說無疑是一個(gè)嚴(yán)重打擊。此前PTC在關(guān)于ataluren治療杜氏肌營養(yǎng)不良的兩項(xiàng)臨床研究都宣告失敗，但是公司一直試圖說服FDA對(duì)現(xiàn)有數(shù)據(jù)進(jìn)行亞群分析以確定適合用ataluren治療的患者亞群。

之前該藥物已連續(xù)三次遭到FDA的拒絕，然而PTC公司選擇再一次提出申請(qǐng)，這次是利用了抗議提交的方式。一年來，PTC就沒有離開過，一直嘗試再次敲開FDA的大門，并聲稱，遞交的藥物數(shù)據(jù)完整有效，可以保證獲批。

近日，在PTC公司的再三要求下，F(xiàn)DA再次對(duì)該藥物做出否定的審查決定，給出的理由稱該藥物未有明確的證據(jù)證實(shí)該藥物的療效，未能在對(duì)比試驗(yàn)中達(dá)到理想療效。而這一消息也使得公司的股價(jià)應(yīng)聲下跌了近23%。

此前FDA將ataluren拒之門外，歐洲的EMA或許也會(huì)增加對(duì)PTC公司產(chǎn)品審核的力度。2014年EMA向PTC的一項(xiàng)藥物授予了加速審批待遇。此外，目前PTC公司已經(jīng)在歐洲多個(gè)國家上市該藥物用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良。德國已經(jīng)率先采取措施，取消其藥物價(jià)格的補(bǔ)貼。預(yù)計(jì)其他一些國家的管理部門也會(huì)采取行動(dòng)。

公司則始終認(rèn)為該藥物可以獲批：第一，歐盟在2014年有條件批準(zhǔn)了ataluren, 但是，最近要求PTC進(jìn)行一個(gè)5年的新的臨床研究。第二，既然FDA去年秋天批準(zhǔn)了第一個(gè)新藥治療DMD，Sarepta公司的eteplirsen，又在上個(gè)月批準(zhǔn)了地夫可特。

FDA在聲明中重申了一系列可疑的結(jié)論，指出該藥物沒有積極的數(shù)據(jù)以供審批。他們認(rèn)為，PTC對(duì)審批失敗研究的事后分析，由于“顯然是負(fù)面”，而強(qiáng)調(diào)“負(fù)面試驗(yàn)探索性分析的誤導(dǎo)性”這一事實(shí)并不令人信服，而且沒有任何理由相信這種藥物具有明確的療效。

杜氏肌營養(yǎng)不良一直是各大醫(yī)藥公司眼中的一個(gè)雷區(qū)。在這個(gè)領(lǐng)域折戟的生物醫(yī)藥公司遠(yuǎn)不止PTC一家。此前BioMarin公司的酮類藥物drisapersen也被FDA拒之門外。而另一家公司Sarepta公司開發(fā)的eteplirsen最近則正在經(jīng)受FDA最嚴(yán)格的審查。而另一方面，作為一種罕見疾病，杜氏肌營養(yǎng)不良患者首先會(huì)出現(xiàn)行動(dòng)障礙，隨著病情發(fā)展，患者最終會(huì)痛苦死去，市場(chǎng)上目前急需治療或緩解這種疾病的藥物。（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）