藥華醫(yī)藥在2017年ASH年會上公布Ropeginterferon Alfa-2b于治療真性紅血球增生癥的兩年期有利結(jié)果

•24個(gè)月時(shí)，Ropeginterferon alfa-2b：

•體現(xiàn)出較最佳可用療法的優(yōu)勢

•實(shí)現(xiàn)很高的完全血液反應(yīng)率和長期臨床與血液反應(yīng)率

•體現(xiàn)了有利的兩年期安全性和耐藥性

•進(jìn)一步證明了病癥緩解能力

•PharmaEssentia 目前正與美國食品藥品監(jiān)督管理局合作在美國提交用于治療真性紅血球增生癥 (PV) 的 Ropeginterferon alfa-2b 的生物制品許可申請 (BLA)

•AOP Orphan 提交的 Ropeginterferon alfa-2b 歐盟上市許可申請目前正由歐洲藥品管理局 (EMA) 進(jìn)行審查

藥華醫(yī)藥股份有限公司旗下子公司藥華醫(yī)藥美國公司今天在2017年美國血液學(xué)會 (ASH) 年會口頭報(bào)告期間公布了 Ropeginterferon alfa-2b 的最新隨訪結(jié)果，來自對真性紅血球增生癥患者的持續(xù)、長期、隨訪試驗(yàn) CONTINUATION-PV（簡稱“CONTI-PV”）。AOP Orphan Pharmaceuticals AG（簡稱“AOP Orphan”）正在歐洲開展 CONTI-PV 試驗(yàn)。

Ropeginterferon alfa-2b 是一種新型長效型單修飾脯氨酸干擾素，在長期保養(yǎng)過程中每兩周施打一劑，或每月施打一劑，預(yù)計(jì)將成為全球首款獲批用于治療真性紅血球增生癥的干擾素。藥華醫(yī)藥發(fā)現(xiàn)和生產(chǎn)了Ropeginterferon alfa-2b，并且已經(jīng)將用于治療骨髓增殖性腫瘤 (MPN) 的新型分子 Ropeginterferon alfa-2b 于歐洲、獨(dú)立國家聯(lián)合體 (CIS) 及中東市場的權(quán)利獨(dú)家授權(quán)給 AOP Orphan。

CONTI-PV 是一項(xiàng)開放式、多中心、IIIb 期研究，致力于評估 Ropeginterferon alfa-2b（與羥基脲 (HU) 或最佳可用療法相比）對于真性紅血球增生癥患者（他們之前參與了關(guān)鍵的 III 期 PROUD-PV 研究）的長期療效性和安全性。

去年在2016年美國血液學(xué)會年會上公布的結(jié)果顯示，12個(gè)月時(shí)（PROUD-PV 研究），Ropeginterferon alfa-2b 的完全血液反應(yīng)率 (CHR) 不比羥基脲差。與羥基脲相比，Ropeginterferon 的安全性與耐藥性明顯高很多。

24個(gè)月時(shí)，CONTI-PV 研究證明，Ropeginterferon alfa-2b 療法的完全血液反應(yīng)率明顯高很多，為70.5%，而羥基脲和最佳可用療法為49.3% (p=0.0101)。重要的是，兩年的治療過程中，與使用羥基脲和最佳可用療法的患者相比，使用 Ropeginterferon alfa-2b 療法的患者的長期臨床和血液反應(yīng)率穩(wěn)步提高。此外，與使用羥基脲和最佳可用療法的患者相比，24個(gè)月時(shí)，使用 Ropeginterferon alfa-2b 療法的患者的復(fù)合端點(diǎn)指標(biāo)（含完全血液反應(yīng)率及疾病癥狀改善）更高（49.5%：36.6%，p=0.1183）。

Ropeginterferon alfa-2b 的顯著療效同時(shí)也體現(xiàn)在24個(gè)月時(shí)的 JAK2 突變等位基因負(fù)擔(dān)：69.6%使用 Ropeginterferon alfa-2b 療法的患者（使用羥基脲/最佳可用療法的患者僅有28.6%）有部分分子反應(yīng)(p=0.0046)。

因目前市面上舊型干擾素治療而產(chǎn)生的不良反應(yīng)中，特別是甲狀腺功能障礙和憂郁癥方面，Ropeginterferon alfa-2b 組均低于5%。Ropeginterferon alfa-2b 和羥基脲兩組患者因治療而引起的不良反應(yīng)率相近，分別為70.1%和77.2%。值得注意的是，與疾病或治療相關(guān)的繼發(fā)性惡性腫瘤包括兩例白血病，僅發(fā)生在羥基脲組。

維也納醫(yī)科大學(xué) (Medical University of Vienna) 的 Heinz Gisslinger 教授在美國血液學(xué)會年會上公布了結(jié)果，他表示：“24個(gè)月時(shí) Ropeginterferon alfa-2b 較羥基脲/最佳可用療法的更高療效明確證明了這個(gè)療法的長期價(jià)值，可改善真性紅血球增生癥患者的治療成果。鑒于這些結(jié)果，我們相信 Ropeginterferon alfa-2b 將為真性紅血球增生癥患者提供高效安全的新型第一線療法。”

法國圣路易醫(yī)院 (Saint-Louis Hospital) 和巴黎第七大學(xué) (Paris Diderot University) 的 Jean-Jacques Kiladjian 教授總結(jié)道：“Ropeginterferon alfa-2b 的病癥緩解能力（JAK2 突變等位基因負(fù)擔(dān)和惡性克隆的顯著減少有所證明）有望延長無惡化存活期和提升患者的長期利益。”

藥華醫(yī)藥美國公司運(yùn)營副總裁克雷格-齊默爾曼 (Craig Zimmerman) 博士補(bǔ)充說：“這些實(shí)效遠(yuǎn)超12個(gè)月時(shí)的III期研究結(jié)果，進(jìn)一步證明 Ropeginterferon alfa-2b 是重要的長期真性紅血球增生癥第一線療法選擇，僅美國就有100,000多人選擇此療法。我們期待提供藥華醫(yī)藥向美國食品藥品監(jiān)督管理局提交生物制品許可申請的最新進(jìn)展與接下來的步驟。”