近日，瑞士諾華制藥公布稱，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)將Tasigna^® (nilotinib)的無(wú)治療緩解（TFR）數(shù)據(jù)納入到該藥物美國(guó)產(chǎn)品說(shuō)明書中。Tasigna現(xiàn)在成為了首個(gè)也是唯一一個(gè)包含了慢性期費(fèi)城染色體陽(yáng)性慢性髓性白血病（Ph+ CML-CP）成人患者無(wú)治療緩解數(shù)據(jù)的BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑，其中這些患者通過(guò)Tasigna治療已經(jīng)取得MR4.5（BCR-ABL1 IS≤0.0032%）的持續(xù)深度分子緩解。

TFR指的是Ph+ CML-CP患者在停止酪氨酸激酶抑制劑用藥后保持持續(xù)分子緩解的能力。TFR要求對(duì)BCR-ABL1的水平進(jìn)行預(yù)定的監(jiān)測(cè)以確定可能的分子緩解喪失。

諾華公司癌癥事業(yè)部首席執(zhí)行官 Bruno Strigini博士表示：“讓CML患者在治療后停止給藥并繼續(xù)保持緩解一直是諾華的使命，我們感到自豪的是Tasigna成為了美國(guó)及全球其他一些國(guó)家的第一個(gè)及唯一一個(gè)在藥品說(shuō)明書中包含TFR數(shù)據(jù)的酪氨酸激酶抑制劑。如果沒有全球癌癥病患對(duì)TFR臨床試驗(yàn)的積極參與，這個(gè)成就是沒法實(shí)現(xiàn)的，就沒法讓諾華公司再次實(shí)現(xiàn)對(duì)CML患者治療的突破。”

有了這次說(shuō)明書更新，Tasigna成為首個(gè)提供了明確及經(jīng)核準(zhǔn)標(biāo)準(zhǔn)的可以進(jìn)行TFR嘗試和監(jiān)測(cè)的酪氨酸激酶抑制劑。此前，將Tasigna TFR數(shù)據(jù)寫入說(shuō)明書的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA）已獲得FDA優(yōu)先審評(píng)認(rèn)定，本次獲得批準(zhǔn)則是基于兩項(xiàng)為期96周的開標(biāo)試驗(yàn)ENESTfreedom與ENESTop的療效及安全性證據(jù)。這兩項(xiàng)臨床研究評(píng)估了嚴(yán)格預(yù)定義Ph+ CML-CP患者在停止Tasigna治療后維持主要分子緩解（MMR）(BCR-ABL1 <= 0.1%)的潛力，研究中的患者通過(guò)Tasigna一線治療或由Glivec（格列衛(wèi)，甲磺酸伊馬替尼）轉(zhuǎn)向Tasigna治療已經(jīng)獲得了MR4.5。

試驗(yàn)結(jié)果表明，幾乎一半的Ph+ CML-CP患者停用Tasigna后，TFR約可以維持兩年。TFR階段研究中，失去MMR的患者當(dāng)重新接受Tasigna治療后，幾乎全部患者重新獲得了MMR。安全數(shù)據(jù)與先前發(fā)表的研究和Tasigna已知的安全情況保持一致。

Tasigna說(shuō)明書TFR數(shù)據(jù)的批準(zhǔn)中同時(shí)包括了對(duì)MolecularMD公司MRDx™ BCR-ABL測(cè)試的使用，該試劑盒是經(jīng)FDA批準(zhǔn)用于測(cè)量BCR-ABL轉(zhuǎn)錄水平降低到MR4.5的伴隨診斷設(shè)備。只有在醫(yī)生的密切監(jiān)督下才可以嘗試中止Tasigna用藥。同時(shí)，需要在Tasigna停藥后定期進(jìn)行患者監(jiān)測(cè)以快速確定可能的MMR及MR4.0（BCR-ABL1 IS <= 0.01%）喪失并及時(shí)給予重新治療。（新浪醫(yī)藥編譯/David）

文章、圖片參考來(lái)源：Novartis" Tasigna Wins FDA Nod for First and Only CML Therapy With Treatment-Free Remission Data in Its Label