美國罕見病制藥商Alexion Pharma近日豪擲8.55億美元收購瑞典生物制藥公司Wilson Therapeutics，竟然只是為了一個候選藥物WTX101，該藥用于治療一種罕見遺傳性疾病Wilson病。監(jiān)管方面，WTX101之前已被美國FDA授予快速通道地位，并已被FDA和EMA授予孤兒藥地位。

Alexion首席執(zhí)行官Ludwig Hantson表示，鑒于Wilson管線資產與該公司目前的臨床和商業(yè)化重點代謝性疾病和神經系統(tǒng)疾病相重疊，此次收購是一個強有力的戰(zhàn)略配合，同時也是公司重建臨床管線邁出的重要的第一步。

Alexion目前嚴重依賴的藥物是Soliris，該藥是一款超級重磅產品，也是全球最昂貴的藥物之一，年治療成本高達50萬美元。目前該藥已獲批治療3種罕見病：陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽性全身型重癥肌無力 (gMG) 。

2017年，Alexion 87%的銷售收入來自Soliris，但在未來數(shù)年該藥將不可避免地面臨仿制藥沖擊。有分析師指出，Ludwig Hantson所提出的“重建”臨床管線表明，該公司或將開展更多類似的小型收購。鑒于WTX101的銷售峰值預計只有2.5億美元，因此Alexion需要更多的產品來減少對Soliris的依賴。

WTX101（雙膽堿硫代鉬酸鹽）是一種首創(chuàng)的（first-in-class）、口服、銅結合劑，具有一種獨特的作用機制，能結合血清中的銅并促進其從肝臟清除。與目前的治療藥物相比，WTX101提供了一種替代的銅-蛋白結合機制，通過與銅和白蛋白結合，形成一種三體復合物，從而除去肝臟和血液中過量的銅，通過膽汁排泄途徑（人體天然的排泄路線）促進銅的清除。WTX101與銅的親和力比其他螯合劑高10000倍，有望解決Wilson病的根本原因。

臨床開發(fā)方面，WTX101已在II期研究中獲得積極數(shù)據，目前正在開展III期臨床研究。當前，威爾遜病的臨床治療方案對大約45%的患者無效，并且會有嚴重的副作用。WTX101能夠結合銅并使機體安全有效地將其排泄。II期臨床數(shù)據顯示，WTX101治療使患者體內銅水平顯著降低了72%，同時有效改善了疾病癥狀及相關殘疾。安全性方面，WTX101的一般耐受性良好，藥物性神經功能惡化風險低。

Wilson病又名威爾遜病，是一種罕見的、慢性、遺傳性、潛在危及生命的銅轉運障礙性疾病。據估計，全球范圍內，威爾遜病的發(fā)病率大約為三萬分之一，平均確診年齡為15-20歲，大多數(shù)患者在10-30歲之間。目前，標準的護理包括金屬螯合劑去除血清中的銅，之后用鋅維護以防止重新積累。在過去20多年來，還沒有獲批用于治療這種疾病的新治療選擇。（新浪醫(yī)藥編譯/newborn）