日前Nordic Nanovector公司宣布，美國食品藥品管理局（FDA）已將Betalutin（177Lu-lilotomab satetraxetan）納入快速通道指定，用于治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）先前的系統(tǒng)治療。

該公司CMO Lisa Rojkjaer博士評論道：“我們很高興Betalutin獲得了快速通道指定，批準(zhǔn)的理由是基于對首次復(fù)發(fā)/難治性惰性非霍奇金淋巴瘤患者的安全性和初步療效數(shù)據(jù)。這是該藥物L(fēng)YMRIT 37-01研究的一部分，并且強(qiáng)調(diào)了Betalutin可能成為這些患者的一種新的治療選擇。我們現(xiàn)在將PARADIGME試驗(yàn)的重點(diǎn)放在CD20難治性FL患者的三線治療上，這是一種迫切需要新療法的人群，Nordic Nanovector期待與FDA合作推進(jìn)Betalutin的發(fā)展。”

PARADIGME是一項(xiàng)全球性的隨機(jī)2b期臨床試驗(yàn)，比較了兩種Betalutin給藥方案的療效。該試驗(yàn)的計(jì)劃是在大約20個(gè)國家的80-85個(gè)地區(qū)招收130名患者。此次研究的主要終點(diǎn)是總體反應(yīng)率（ORR），次要終點(diǎn)包括反應(yīng)持續(xù)時(shí)間（DoR）、無進(jìn)展生存期（PFS）、總生存期（OS）、安全性和生活質(zhì)量。 PARADIGME的初步功效和安全性數(shù)據(jù)將在2020年上半年推出。

濾泡性淋巴瘤在全世界占非霍奇金淋巴瘤(NHL)的22%，其最常見的表現(xiàn)是無痛性淋巴結(jié)腫大，典型表現(xiàn)為多部位淋巴組織侵犯，有時(shí)可觸及滑車上淋巴結(jié)腫大。血液病理學(xué)專家評估一個(gè)合適的活檢足以作出濾泡性淋巴瘤的診斷。濾泡性淋巴瘤是對化療和放療最有效的惡性腫瘤之一。另外約25%的病人可以發(fā)生自發(fā)緩解（但經(jīng)常是暫時(shí)的）。當(dāng)前，非霍奇金淋巴瘤全球醫(yī)療需求尚未得到有效滿足，預(yù)計(jì)到2024年市場預(yù)測價(jià)值將接近200億美元。

Nordic Nanovector致力于開發(fā)血液腫瘤靶向治療，其主要臨床階段候選藥物是Betalutin，這是一種可與低強(qiáng)度放射性核素（lutetium-177）綴合的、靶向定位腫瘤抗CD37抗體的放射性核素偶聯(lián)物。CD37在B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）中高度表達(dá)，代表了新的治療靶點(diǎn)。

Betalutin可以內(nèi)化于腫瘤細(xì)胞中，并且使其細(xì)胞核長期暴露于輻射下，破壞腫瘤細(xì)胞DNA導(dǎo)致死亡。此外，Betalutin還可以破壞周圍的腫瘤細(xì)胞。Betalutin在復(fù)發(fā)/難治性濾泡淋巴瘤（R/R FL）的1/2a期LYMRIT 37-01臨床研究中顯示出有前景的有效性和耐受性，目前該藥物正在進(jìn)行關(guān)鍵的2b期臨床試驗(yàn)PARADIGME，主要針對標(biāo)準(zhǔn)治療抗CD20療法（包括利妥昔單抗）難治的FL患者三線治療。Nordic Nanovector計(jì)劃保留營銷權(quán)并積極參與Betalutin在核心市場的商業(yè)化。

在美國FDA相對完善的藥品注冊法規(guī)政策中，針對嚴(yán)重疾病建立了4種加速審評審批程序，包括快速通道、突破性療法、加速批準(zhǔn)以及優(yōu)先審評。這可謂FDA的點(diǎn)睛之筆，為促進(jìn)臨床急需藥物的開發(fā)、更好更快地將藥物推向市場，起著重要推進(jìn)作用。獲得這些資格的認(rèn)定，意味著藥品在研發(fā)和注冊過程將受到FDA更多的關(guān)注，可以相對快速的獲得FDA批準(zhǔn)上市，節(jié)約企業(yè)研發(fā)的成本和時(shí)間，并帶來巨大的經(jīng)濟(jì)社會(huì)效益。（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）