中國虎網(wǎng) 2018/7/23 0:00:00 來源:
未知
7月21日,諾華腫瘤(中國)宣布,首個也是唯一獲批的非肽類口服血小板生成素受體激動劑(TPO-RA)瑞弗蘭®(通用名:艾曲泊帕乙醇胺片)在中國上市,將用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類藥物、免疫球蛋白治療無效或脾切除術后慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)患者的血小板減少。
瑞弗蘭®作為ITP二線治療的優(yōu)選方案,不僅可以快速提升血小板數(shù)量,而且采用便利的口服方式。它的上市顛覆了過往以注射為主的治療方式,提升了用藥依從性,開創(chuàng)患者舒適治療新時代。
何為ITP——隱藏我們周圍的血小板殺手
和白血病相比,大眾對ITP的了解相對較少。夏季上火流鼻血或牙齦出血,輕微磕碰后皮膚出現(xiàn)紫斑,這是生活中最常見出血小問題。然而,如流血不止還伴有明顯乏力感,這就要引起大家的重視了——這有可能是ITP的發(fā)病癥狀。
原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP),既往稱特發(fā)性血小板減少性紫癜,它的發(fā)病原理是由于人體內(nèi)的“凝血衛(wèi)士”血小板基于一些獲得性自身免疫的原因無法達到正常數(shù)量,從而造成患者流血不止,無法凝固。
聽上去,這只是出血小毛病,殊不知患上ITP后,生活質(zhì)量甚至低于癌癥病患。日常生活中,患者血小板數(shù)量一旦下降,患者就會頻繁地出現(xiàn)自發(fā)性出血和皮下紫癜,嚴重時甚至會出現(xiàn)突如其來的內(nèi)臟、顱內(nèi)大出血,危及生命。另一方面,ITP患者常年伴有嚴重的乏力、精神不振,這極大的影響了患者生活質(zhì)量,甚至無法正常工作和學習。
血小板提升是關鍵 現(xiàn)有治療難題多風險大
山東大學齊魯醫(yī)院血液科主任侯明教授在解讀中國ITP臨床指南時指出,幫助患者將血小板數(shù)量快速提高到安全水平是關鍵,然而,但從現(xiàn)有治療方案看,ITP的治療面臨諸多挑戰(zhàn)。
現(xiàn)有治療方式可分為一、二線治療。一線治療通常使用糖皮質(zhì)激素,雖然短期內(nèi)有效,但治療副作用多,常伴有骨質(zhì)疏松、股骨頭壞死、高血壓、糖尿病、急性胃黏膜病變等不良反應發(fā)生。而青少年長期使用激素的危害更是不言而喻,變成“小胖子”事小,還可能影響生長發(fā)育。另外,使用激素治療后超過一半的患者治療無效,或者會復發(fā)。
因此,二線治療對于ITP患者長期治療尤為重要。據(jù)調(diào)查,約40%的ITP患者會后期轉(zhuǎn)入二線治療。中國醫(yī)學科學院血液學研究所血液病醫(yī)院血栓止血診療中心楊仁池教授指出,現(xiàn)有二線治療方案都不盡完善,各有風險。其中,免疫抑制劑治療整體有效率不高,感染風險大;而脾切除治療有效率較高,但患者存在短期和遠期并發(fā)癥的風險。
另外,很多患者在二線治療效果不佳的情況下,為保證度過血小板偏低危險期,會直接進行血小板輸注,這不但在血源安全性方面存風險,在各省市出現(xiàn)地方血源緊張的情況下,更有諸多治療不便。
ITP患者迎來快速升板新時代
那么,有沒有一種二線治療的藥物既能提高迅速提升血小板,降低治療風險,還能兼顧提高患者生活質(zhì)量與舒適感呢?
瑞弗蘭®(艾曲泊帕)在中國上市,為ITP患者帶來了新的治療選擇。作為首個也是唯一獲批的口服小分子、非肽類TPO-R激動劑,瑞弗蘭®不僅可以快速提升血小板,而且服用方便,大大提升了用藥依從性。
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