德國制藥巨頭默克（Merck KGaA）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予M7824治療膽管癌（BTC）的孤兒藥資格。就在2周前，美國食品和藥物管理局（FDA）也已授予M7824治療BTC的孤兒藥資格。

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在歐洲，罕見病是指發(fā)病率不超過萬分之五的疾病類型，罕見病藥物研發(fā)方面的激勵措施包括各種臨床開發(fā)激勵措施，協(xié)助臨床設(shè)計、減免歐盟監(jiān)管備案費用等，獲得歐盟的基金支持，以及產(chǎn)品獲批上市后為期10年的市場獨占期。而在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型，罕見病藥物研發(fā)方面的激勵措施包括各種臨床開發(fā)激勵措施，如臨床試驗費用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設(shè)計中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

M7824是一種實驗性雙功能免疫療法，將一種轉(zhuǎn)化生長因子-β（TGF-β）陷阱和抗PF-L1機制結(jié)合在一個融合蛋白中，旨在結(jié)合2種免疫抑制途徑的共同局部阻斷，同時靶向這2種途徑旨在通過潛在地恢復(fù)和增強抗腫瘤反應(yīng)來控制腫瘤生長。

BTC是一組罕見的侵襲性胃腸癌的總稱，包括肝內(nèi)膽管癌（ICC）、肝外膽管癌（ECC）和膽囊癌（GBC）。據(jù)估計，在美國每年確診1.6萬例BTC病例，這些癌癥在大多數(shù)患者中較晚出現(xiàn)。BTC的治療方案有限，晚期患者的中位生存期不足1年，對常用化療的客觀腫瘤緩解率通常不足10%，而且緩解時間短。

在今年10月份在ESMO大會上公布的M7824治療BTC的首批臨床數(shù)據(jù)顯示，M7824在含鉑化療一線治療后病情進展的亞洲BTC患者中具有臨床活性，根據(jù)IRC評估，在接受治療的總共30例患者中，總緩解率（ORR）為20%，并且在各種PD-L1水平患者中均觀察到了緩解，緩解持續(xù)時間范圍為8.3個月——13.9個月以上。10例患者（33.3%）出現(xiàn)3級或以上級別的治療相關(guān)不良事件（TRAE），最常見的TRAE為皮疹（10%）和脂肪酶升高（10%）。

M7824是默克尋求利用免疫系統(tǒng)的能力并解決難治性腫瘤極其復(fù)雜性質(zhì)的新型組合方法的重要組成部分。迄今為止，已有超過670例各種實體瘤患者接受了M7824治療。除了BTC，M7824還在實體瘤適應(yīng)癥中進行了研究，包括非小細胞肺癌、HPV相關(guān)腫瘤、胃腸道癌（如胃癌、食管鱗狀細胞癌和食管腺癌）。

目前，M7824治療實體瘤正處于I期臨床，默克也正在開展一項多中心隨機開放標(biāo)簽對照研究，評估M7824與默沙東PD-1腫瘤免疫Keytruda（可瑞達，通用名：pembrolizumab，帕博利珠單抗）作為單藥療法一線治療晚期PD-L1陽性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的療效和安全性。

原文出處：Merck today announced that the European Medicines Agency (EMA) has granted orphan drug designation (ODD) to M7824, for the treatment of biliary tract cancer (BTC)

本文來源自生物谷