Alexion是一家致力于罕見病新藥研發(fā)的美國制藥公司。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）已發(fā)布積極審查意見，推薦批準(zhǔn)Ultomiris（ravulizumab），該藥是第一種也是唯一一種每8周給藥一次的長效C5補(bǔ)體抑制劑，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者?，F(xiàn)在，CHMP的意見將遞交至歐盟委員會(huì)（EC），后者將參考CHMP的意見并在未來2-3個(gè)月做出最終審查決定。

在美國，Ultomiris于2018年12月獲得FDA批準(zhǔn)，用于PNH成人患者的治療。值得一提的是，Alexion使用了一張優(yōu)先審評券來加速該藥在美國的審查。目前，Ultomiris治療PNH成人患者的上市申請也正在接受日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)的審查。在美國和歐盟，Ultomiris均被授予了治療PNH的孤兒藥資格。

CHMP推薦批準(zhǔn)Ultomiris，是基于2項(xiàng)關(guān)鍵性III期臨床研究的綜合數(shù)據(jù)，這是有史以來在PNH患者中開展的最大規(guī)模的III期研究，共入組了441例患者，包括從未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的（初治）PNH患者，以及接受Soliris（eculizumab）病情穩(wěn)定的PNH患者。數(shù)據(jù)顯示，Ultomiris每8周輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個(gè)終點(diǎn)（主要終點(diǎn)和全部關(guān)鍵次要終點(diǎn)）方面均達(dá)到了非劣效性。研究中，Ultomiris的安全性與Soliris的安全性相似。最近公布的額外數(shù)據(jù)表明，Ultomiris提供了持續(xù)8周的即刻和完全的C5抑制，同時(shí)消除了與不完全的C5抑制相關(guān)的突破性溶血。Ultomiris迄今為止的整個(gè)臨床開發(fā)項(xiàng)目代表了超過750多患者年的經(jīng)驗(yàn)。

Alexion公司執(zhí)行副總裁兼研發(fā)主管John Orloff博士表示，“這一關(guān)鍵里程碑使我們更接近我們在歐盟將Ultomiris帶給PNH患者的目標(biāo)。持續(xù)8周的立即、完全C5抑制可為患者及其家屬提供有意義的益處。根據(jù)我們的III期研究數(shù)據(jù)，Ultomiris有可能成為PNH患者的新護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)，并從每年26次Soliris輸注減少到只需6次或7次Ultomiris輸注。”

Ultomiris是一種長效C5補(bǔ)體抑制劑，能抑制人體免疫系統(tǒng)補(bǔ)體級聯(lián)反應(yīng)中的C5蛋白。該藥被定位為Alexion公司重磅藥物Soliris的升級版，后者于2007年首次獲準(zhǔn)上市，已獲批治療3種罕見病，分別為PNH、非典型溶血性尿毒綜合征(aHUS)、抗乙酰膽堿受體抗體陽性全身型重癥肌無力（gMG）。此外，Soliris治療脊髓炎-視神經(jīng)頻譜障礙（NMOSD）于今年2月底在美國監(jiān)管方面進(jìn)入FDA的優(yōu)先審查。

目前，Alexion嚴(yán)重依賴Soliris，該公司大約90%的銷售額來自該產(chǎn)品。Soliris是全球最昂貴的藥品之一，定價(jià)高達(dá)50萬美元/年，自上市以來，Soliris已累積為Alexion公司帶來了超過150億美元的銷售額，該藥也是全球最暢銷的孤兒藥之一，2018年的全球銷售額達(dá)到了35.63億美元，較2017年（28.43億美元）增長達(dá)25.3%。

之前，有分析師預(yù)測，基于強(qiáng)勁的臨床數(shù)據(jù)和差異化特征，Ultomiris上市后將占據(jù)PNH市場絕大部分份額，包括PNH初治患者以及由Soliris轉(zhuǎn)向Ultomiris治療的經(jīng)治PNH患者，這2個(gè)藥物在2022年的合計(jì)銷售額預(yù)計(jì)將達(dá)到52億美元。眼下，Alexion公司的首要任務(wù)是積極推動(dòng)Ultomiris的市場滲透。