近期根據(jù)國(guó)際制藥企業(yè)協(xié)會(huì)聯(lián)合會(huì)（IFPMA）秘書長(zhǎng)白宏偉有關(guān)“促進(jìn)藥品創(chuàng)新和可及性策略”演講中發(fā)表的觀點(diǎn)整理刊載了《我國(guó)新藥研發(fā)的挑戰(zhàn)與對(duì)策》一文，摘要如下： 新藥是保證公眾健康的關(guān)鍵資源，目前，新藥研發(fā)的挑戰(zhàn)性變得越來越大，這是因?yàn)橐环矫嫘滤幯邪l(fā)的成本持續(xù)上升，另一方面制藥公司獲取足夠收益，用于補(bǔ)償投資的機(jī)會(huì)越來越小。但是，社會(huì)對(duì)新藥的需求是巨大的，通過藥品創(chuàng)新，還可以為國(guó)家?guī)砩鐣?huì)、政治和經(jīng)濟(jì)方面的益處。 藥品創(chuàng)新有多種不同方式，包括從開發(fā)一種新藥用于治愈疾病，到改變現(xiàn)有藥物配方使患者受益。例如，改變現(xiàn)有藥物給藥途徑后，創(chuàng)傷更小，或者使用更加簡(jiǎn)便。藥品創(chuàng)新是一個(gè)大量投資、耗費(fèi)時(shí)日和需要承擔(dān)極大風(fēng)險(xiǎn)的復(fù)雜運(yùn)作過程。在藥品研發(fā)的不同階段，尤其是早期階段，成功率都是極低的。 對(duì)新藥研發(fā)的支持，需要平衡4個(gè)方面的策略。它們是：完善衛(wèi)生保健體系，使新藥知識(shí)快速傳遞，新藥能夠正確和恰當(dāng)?shù)卦谂R床上使用；建立有效市場(chǎng)機(jī)制，視藥品創(chuàng)新為投資，使有限衛(wèi)生資源得到有效配置；運(yùn)用知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)，夯實(shí)知識(shí)經(jīng)濟(jì)基礎(chǔ)，建立創(chuàng)新激勵(lì)機(jī)制，中國(guó)可以考慮建立專利補(bǔ)償機(jī)制；創(chuàng)造一個(gè)穩(wěn)定與創(chuàng)新過程相適應(yīng)、循序漸進(jìn)的藥品注冊(cè)環(huán)境，保證新藥的安全性和有效性。 保證公眾健康有3個(gè)核心問題。首先是藥品的可獲得性，即能否開發(fā)足夠的新藥滿足患者的需要；其次是籌資可行性，即對(duì)衛(wèi)生保健技術(shù)的經(jīng)濟(jì)支付；第三是可及性，即基礎(chǔ)衛(wèi)生服務(wù)機(jī)構(gòu)是否能夠提供患者所需藥品。在這3個(gè)核心問題中，創(chuàng)新使得有藥可供，即可獲得性，是籌資可行性和可及性的前提條件。因此，保證公眾健康必須開發(fā)足夠的新藥滿足全球患者的需要，同時(shí)必須保證基礎(chǔ)衛(wèi)生服務(wù)機(jī)構(gòu)能夠提供患者所需藥品，其核心問題是創(chuàng)新可保證有藥可供。國(guó)家政策和法規(guī)在保證公眾健康和藥品創(chuàng)新能力之間，必須確保適當(dāng)平衡。 中國(guó)在知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)方面取得了較大進(jìn)步，而本土研究人員和海外留學(xué)回國(guó)人員的增加，又為制藥行業(yè)的發(fā)展創(chuàng)造了有利條件。因此他認(rèn)為中國(guó)在進(jìn)入藥品研發(fā)方面有許多的機(jī)會(huì)，可以扮演重要角色。 目前中國(guó)的制藥工業(yè)是一個(gè)獨(dú)特的結(jié)合體，是以仿制藥為主，具有良好的生產(chǎn)能力，生物技術(shù)部分所占比重較小，傳統(tǒng)中藥占有重要地位，外商獨(dú)資和合資企業(yè)運(yùn)作其中的制藥工業(yè)。因此，發(fā)展中應(yīng)找準(zhǔn)切入點(diǎn)。 隨著我國(guó)WTO的深入，越來越多的國(guó)際醫(yī)藥企業(yè)開始進(jìn)入中國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)，這些國(guó)際型醫(yī)藥企業(yè)挾技術(shù)、資金、人才及管理上的優(yōu)勢(shì)，加快了在中國(guó)市場(chǎng)的“圈地運(yùn)動(dòng)”。國(guó)內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)面臨更加激烈的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)，生存與發(fā)展已經(jīng)成為眾多國(guó)內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)面臨的重要課題。 藥品競(jìng)爭(zhēng)的關(guān)鍵是產(chǎn)品品質(zhì)競(jìng)爭(zhēng)，研發(fā)與創(chuàng)新顯得至關(guān)重要，而傳統(tǒng)的藥品研發(fā)模式已經(jīng)很難適應(yīng)市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)環(huán)境。 目前，國(guó)內(nèi)新藥的來源大致有三種途徑，一是科研單位與制藥企業(yè)合作，由制藥企業(yè)出資，科研單位研究，共同報(bào)批新藥，這種形式是比較常見的；二是科研單位設(shè)法完成新藥研制，通過新藥審評(píng)取得新藥證書后，轉(zhuǎn)讓給制藥企業(yè)，獲得技術(shù)轉(zhuǎn)讓費(fèi)后用于新的研究；三是科研單位除了完成新藥研制報(bào)批工作，同時(shí)還辦有制藥廠，新產(chǎn)品投產(chǎn)后，其銷售額一定比例返回科研單位，用于支持新的項(xiàng)目開發(fā)研究。以上三種新藥來源途徑可以看出，我國(guó)目前的藥品研發(fā)仍然是以政府直屬的科研機(jī)構(gòu)和高等院校為主體的傳統(tǒng)模式，醫(yī)藥企業(yè)更多的時(shí)候只是出資方和參與者。 隨著我國(guó)WTO的深入和市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)體系的逐步完善，傳統(tǒng)藥品研發(fā)模式的弊病也日趨明顯。一方面，由于以政府直屬的科研機(jī)構(gòu)為研究主體，政府在對(duì)藥品項(xiàng)目的支持上往往投向科研機(jī)構(gòu)，對(duì)醫(yī)藥企業(yè)的支持顯得非常少。而科研機(jī)構(gòu)由于體制等原因，管理機(jī)制僵化、缺乏市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)意識(shí)，在新藥的研發(fā)上效率低、研發(fā)資金利用率不高?？蒲袡C(jī)構(gòu)還存在離消費(fèi)市場(chǎng)較遠(yuǎn)的客觀情況，這導(dǎo)致藥品的研發(fā)難以把握市場(chǎng)方向，容易出現(xiàn)新藥滿足不了患者需求的問題。同時(shí)，由于缺乏有效的監(jiān)督管理機(jī)制，甚至還出現(xiàn)了一些腐敗現(xiàn)象。 另一方面，本身就沒多少科研積累的國(guó)內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)，面對(duì)全球化的競(jìng)爭(zhēng)，對(duì)科研和創(chuàng)新的需求更加迫切，需要多方面整合資源，迅速提升企業(yè)的科研實(shí)力。除了企業(yè)資金實(shí)力和研發(fā)不強(qiáng)的制約之外，傳統(tǒng)的藥品研發(fā)體系也在一定程度上阻礙了醫(yī)藥企業(yè)的新品研發(fā)，一是得不到政府的研發(fā)資金支持，二是科研優(yōu)秀人才不愿到企業(yè)里來。 因此，傳統(tǒng)的藥品研發(fā)模式必須轉(zhuǎn)型，建立起以醫(yī)藥企業(yè)為研發(fā)主體的新模式，從而迅速提升我國(guó)醫(yī)藥行業(yè)的整體競(jìng)爭(zhēng)力。 業(yè)內(nèi)人士指出，以企業(yè)為主體的新藥研發(fā)模式是未來的發(fā)展方向，但要真正實(shí)現(xiàn)尚需時(shí)日。一方面需要企業(yè)增強(qiáng)科研意識(shí)，加大科研的投入力度；另一方面需要政策予以引導(dǎo)。目前，政府將科研資金直接投入到醫(yī)藥企業(yè)還很不現(xiàn)實(shí)，將觸及多方面的利益，但也有成功的事例。在建立新型的藥品研發(fā)模式上，江蘇正大天晴藥業(yè)股份有限公司進(jìn)行了有益的嘗試。即與政府聯(lián)合創(chuàng)立科研機(jī)構(gòu)，并將科研機(jī)構(gòu)設(shè)置到醫(yī)藥企業(yè)中去，從而實(shí)現(xiàn)科研與企業(yè)、與市場(chǎng)的緊密結(jié)合，同時(shí)還獲得政府的支持，如江蘇省新型肝病藥物工程技術(shù)研究中心和肝健康藥物研究博士后工作站?？傊?，要提升我國(guó)藥品整體的科研水平和實(shí)力，傳統(tǒng)藥品研發(fā)模式轉(zhuǎn)型已經(jīng)勢(shì)在必行，需要醫(yī)藥界共同關(guān)注。